法国赛诺菲生产的依利格鲁司胶囊的治疗效果怎么样?

法国赛诺菲生产的依利格鲁司胶囊(别名:依利格鲁司他Cerdelgaelglustat)是一种口服的酶替代治疗药物,用于治疗一种罕见的遗传性代谢疾病——高丙种球蛋白血症(Gaucher病)。这种病会导致脾脏、肝脏和骨髓中积累过多的脂质,引起各种严重的并发症,如贫血、出血、肝脏肿大、脾脏肿大、骨质疏松和骨折等。

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依利格鲁司胶囊是通过抑制一种名为谷氨酰胺酰胺合成酶(GCS)的酶,从而降低脂质在细胞中的合成,减少脂质在受损器官中的积累,改善患者的临床状况。依利格鲁司胶囊是目前唯一一种经过美国FDA和欧盟EMA批准的口服治疗高丙种球蛋白血症的药物,也是中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市的第一种口服治疗高丙种球蛋白血症的药物。

依利格鲁司胶囊的治疗效果已经得到了多项临床试验和实际应用的证实。在一项为期9个月的随机对照试验中,依利格鲁司胶囊与安慰剂相比,能够显著降低患者的脾脏体积(平均减少28.5%),肝脏体积(平均减少6.6%),血清总胆固醇水平(平均减少20.8%)和血清三酰甘油水平(平均减少22.9%),同时提高血红蛋白水平(平均增加1.6克/升)。在另一项为期2年的开放标签试验中,依利格鲁司胶囊能够维持或改善患者的脾脏体积、肝脏体积、血红蛋白水平和血小板计数,且安全性良好,不良反应主要为头痛、腹泻、恶心和疲劳等,多为轻度或中度,可耐受。

由于高丙种球蛋白血症是一种罕见病,目前国内尚无正规的治疗方案和药物。依利格鲁司胶囊作为一种创新的口服治疗药物,为高丙种球蛋白血症患者带来了新的希望。但是,由于依利格鲁司胶囊在国内尚未正式上市,很多患者无法获取这种药物。如果您或您的亲友患有高丙种球蛋白血症,想要了解更多关于依利格鲁司胶囊的信息,或者想要购买这种药物,您可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构——泰必达泰必达是一家专业的医药咨询公司,提供海外药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。泰必达可以帮助您获取全球正品进口的依利格鲁司胶囊,并且直接邮寄到您的家中,无需您亲自出国购买。泰必达还可以为您提供最优惠的价格,并且签订三方合约,保证您的权益和安全。如果您有需求,请扫描或点击下方的二维码,联系泰必达的客服,他们会为您提供专业、贴心、快捷的服务。

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