依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种靶向治疗药物,由美国亚力兄Alexion公司生产。它是一种人源化单克隆抗体,能够特异性地结合补体系统中的C5分子,从而阻断C5的裂解,抑制终末补体复合物的形成,减少溶血性尿毒综合征(aHUS)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和神经肌肉疾病等罕见病的发生和发展。
依库珠单抗主要用于治疗以下三种罕见病:
- 溶血性尿毒综合征(aHUS):一种遗传性的补体介导的溶血性尿毒综合征,表现为溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤。该病的发生率约为每100万人中1-2例,预后较差,常需终身透析或肾移植。
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH):一种由于造血干细胞突变导致红细胞膜上缺乏CD55和CD59等补体调节因子而引起的溶血性贫血。该病的发生率约为每100万人中1.3-1.6例,主要表现为阵发性血红蛋白尿、贫血、黄疸和腹痛等。该病还可导致严重的并发症,如栓塞事件、肾功能不全和骨髓衰竭等。
- 神经肌肉疾病:一类由于神经元或肌肉细胞功能障碍而引起的运动障碍性疾病。其中,依库珠单抗主要用于治疗一种叫做反复发作性神经脊髓膜炎(NMOSD)的神经肌肉疾病。该病是一种自身免疫性中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病,主要影响视神经和脊髓,表现为视力下降、眼球运动障碍、肢体无力、感觉异常和膀胱肠道功能障碍等。该病的发生率约为每100万人中0.5-4.4例,多发于女性,常需长期使用免疫抑制剂或免疫调节剂。
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