依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）的创新药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉逐渐弱化和丧失功能。依特立生通过特定的机制，即“外显子跳跃”（exon skipping），来增加肌肉蛋白的产生，从而改善患者的肌肉功能。
药物简介
依特立生是首个获批用于治疗DMD的药物，它的作用机制是针对DMD患者体内的一个特定基因突变。这种基因突变导致肌肉蛋白缺失，而依特立生能够促使细胞忽略这种突变，使得部分正常的肌肉蛋白得以产生。
用法和用量
依特立生的推荐剂量为每周一次，通过静脉注射给药。具体剂量根据患者体重计算，每公斤体重0.9毫克。治疗应由经验丰富的医生指导，并在医疗机构中进行，以便监测患者的反应和可能的副作用。
治疗效果
依特立生的治疗效果因人而异。在临床试验中，一部分接受依特立生治疗的DMD患者显示出肌肉功能的改善。然而，这种改善并不意味着完全恢复，而是减缓了疾病进展的速度。
注意事项
在使用依特立生时，患者可能会经历一些副作用，如注射部位反应、皮疹、头痛等。在治疗前，医生会详细评估患者的健康状况，以确保药物的安全性和适宜性。
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