塞利尼索(别名:塞立奈索、希维奥、selinexor、Xpovio、Selinex)是一种口服的选择性核出口抑制剂(SINE),它通过阻断癌细胞中的某些蛋白质运输来发挥作用。这种药物是由Karyopharm Therapeutics开发的,用于治疗多种类型的癌症,包括复发性或难治性多发性骨髓瘤。
药物的真实适应症
塞利尼索的主要适应症是与地塞米松联合用于治疗成人患者的复发性或难治性多发性骨髓瘤,这些患者至少已接受过四种先前的治疗,并且病情在最后一种治疗后恶化。
药物的作用机制
塞利尼索的作用机制是独特的,它通过抑制XPO1(也称为CRM1)的功能,这是一种负责将蛋白质从细胞核运输到细胞质的运输蛋白。癌细胞过度表达XPO1,导致肿瘤抑制蛋白质被运出细胞核,从而促进癌细胞生存。塞利尼索通过抑制XPO1,使这些肿瘤抑制蛋白质留在细胞核内,从而诱导癌细胞凋亡。
临床试验数据
在一项关键的临床试验中,塞利尼索与地塞米松联合治疗显示出对于复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的显著疗效。在这项试验中,接受塞利尼索治疗的患者中位无进展生存期(PFS)显著延长,与对照组相比,总体生存期(OS)也有所改善。
副作用和管理
塞利尼索的常见副作用包括疲劳、恶心、腹泻、食欲减退、体重下降、血小板减少、白细胞减少和贫血。这些副作用的管理通常涉及剂量调整或暂停治疗。
表格:塞利尼索的副作用
副作用 | 发生率 |
---|---|
疲劳 | 高 |
恶心 | 中 |
腹泻 | 中 |
食欲减退 | 中 |
体重下降 | 中 |
血小板减少 | 高 |
白细胞减少 | 高 |
贫血 | 中 |
请注意,这些数据仅供参考,具体情况可能因个体差异而异。
购买和咨询信息
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