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美国亚力兄Alexion生产的依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种靶向治疗药物,主要用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病——阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。它可以通过抑制补体系统的活化,防止红细胞的溶解,从而改善患者的贫血、血栓和肾功能等症状。
依库珠单抗的效果如何?
依库珠单抗是目前唯一被美国FDA批准用于治疗PNH的药物,也是全球最贵的药物之一。它的年均费用高达50万美元,相当于人民币300多万元。由于其高昂的价格,很多患者难以承受。但是,依库珠单抗的效果却是毋庸置疑的。根据临床试验和实际使用情况,依库珠单抗可以显著降低PNH患者的溶血水平,提高红细胞寿命,改善贫血和血栓形成风险,提高生活质量和存活率。有些患者甚至可以完全停止输血。因此,依库珠单抗被认为是PNH患者的救命稻草。
如何获得依库珠单抗?
由于PNH是一种罕见病,国内目前还没有批准上市或仿制的依库珠单抗。因此,想要使用这种药物的患者只能通过海外购买渠道来获取。但是,海外购买渠道也不是那么容易找到。由于依库珠单抗属于处方药,需要有合法的医生处方和药品许可证才能购买。此外,由于依库珠单抗的价格昂贵,也容易引起一些不法分子的欺诈和假冒。因此,患者在选择海外购买渠道时,一定要谨慎,避免上当受骗。
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