依利格鲁司胶囊,也被广泛认识为依利格鲁司他、Cerdelga、elglustat,是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,由于缺乏一种名为葡萄糖脑苷酯酶的酶,导致脂质在身体细胞中积累,从而影响多个器官和身体系统。
戈谢病的治疗现状
戈谢病的治疗历史上主要依赖于酶替代疗法,这种疗法需要定期注射,给患者带来了不小的负担。依利格鲁司胶囊作为一种口服药物,为患者提供了一个更便捷的治疗选择。它通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶,减少脂质的产生,从而控制病情。
依利格鲁司胶囊在国内的上市情况
根据最新的搜索结果,依利格鲁司胶囊在国内尚未正式上市。但有报道称,协和药业已经提交了依利格鲁司他胶囊的上市申请,并且处于审评审批中。这意味着,如果一切顺利,国内的戈谢病患者可能很快就能使用到这款药物。
国际上的批准情况
在国际上,依利格鲁司胶囊已经在多个国家获得批准。例如,美国食品药品监督管理局(FDA)在2014年批准了Cerdelga(依利格鲁司他)用于治疗戈谢病。欧洲药品管理局(EMA)也在2015年批准了这款药物。
患者的用药选择
目前,国内戈谢病患者的用药选择相对有限。伊米苷酶和维拉西酶α是目前国内获批的治疗戈谢病的药物,均为注射用药物。依利格鲁司胶囊的上市将为患者提供一个新的口服治疗选择,有望改善患者的治疗便利性和生活质量。
价格信息
关于依利格鲁司胶囊的价格信息,由于药物尚未在国内上市,具体的价格尚不明确。对于有意了解更多信息的患者和家属,建议咨询专业的医药咨询公司,以获得最新的药品信息和价格。
结语
依利格鲁司胶囊的国内上市进程值得关注,它不仅是戈谢病治疗领域的一个重要进展,也体现了罕见病药物研发和审批的重要性。我们期待这款药物能够尽快获批,为国内的戈谢病患者带来希望。
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