索尼德吉（别名：sonidegib、商品名：Odomzo）是一种口服选择性Smoothened（SMO）抑制剂，主要用于治疗局部晚期基底细胞癌（laBCC）。基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，占所有非黑色素瘤病例的约80%。该疾病通常发生在暴露于阳光下的皮肤区域，尤其是面部、头部和颈部。大多数基底细胞癌可以通过手术和放疗治愈，但有一小部分肿瘤可能进展到更深的周围组织或扩散到身体其他部位，变得难以治疗。
索尼德吉的批准历程
索尼德吉在中国的上市是基于一项名为BOLT的国际多中心、随机、双盲2期研究。该研究评估了索尼德吉200mg和800mg剂量的疗效和安全性。研究结果显示，200mg剂量组客观缓解率（ORR）为58%，其中完全缓解率（CR）为5%，部分缓解率（PR）为53%。在实现客观缓解的患者中，有81%在随访至少1.9个月至18.6个月期间，仍然持续缓解。在安全性方面，最常见的不良反应是疲劳、体重减轻和肌肉痉挛。
2021年7月23日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准索尼德吉胶囊在国内上市，用于治疗不宜手术或放疗，以及手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌（laBCC）成年患者。这标志着中国首个针对该病症的靶向药物的诞生。
索尼德吉的作用机制
索尼德吉通过抑制Hedgehog（Hh）信号通路中的Smoothened（SMO）蛋白发挥作用。Hh信号通路在细胞的生长、分化和组织形成中起着关键作用。在基底细胞癌中，该通路的异常激活是导致肿瘤生长的主要原因之一。索尼德吉的抑制作用可以阻断这一过程，从而抑制肿瘤的生长。
索尼德吉的临床应用
索尼德吉的临床应用主要集中在局部晚期基底细胞癌的治疗上。根据BOLT研究的数据，索尼德吉在治疗此类患者方面显示出良好的疗效和可控的安全性。此外，索尼德吉作为口服药物，为患者提供了一种相对便捷的治疗方式，尤其是对于那些不适合手术或放疗的患者。
索尼德吉的获取途径
在中国，索尼德吉胶囊的获取需要通过正规的医疗渠道。患者应在医生的指导下使用该药物，并遵循医嘱进行治疗。关于索尼德吉的更多信息和获取途径，患者可以咨询专业的医药咨询公司，如泰必达，他们提供药品渠道咨询、海外就医咨询和医学顾问服务等。
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