索尼得吉(别名:Odomzo、Sonidegib)是一种靶向药物,用于治疗局部晚期或转移性的基底细胞癌(BCC)。它是由Sun Pharma公司生产的,是一种口服胶囊剂。
索尼得吉的作用机制是抑制对基底细胞癌生长和扩散至关重要的信号通路,即对冲刺子通路(Hedgehog pathway)。这种通路在正常情况下是控制细胞分化和增殖的,但在基底细胞癌中,它被异常激活,导致肿瘤的形成。
索尼得吉的治疗效果是经过临床试验验证的。在一项名为BOLT的三期临床试验中,参与者分为两组,一组服用200毫克的索尼得吉,另一组服用800毫克的索尼得吉。结果显示,两组都有显著的肿瘤缩小率,分别为58%和44%。而且,这种效果可以持续很长时间,中位无进展生存期分别为19.6个月和18.4个月。
索尼得吉的副作用主要包括肌肉痉挛、脱发、味觉改变、恶心、腹泻、疲劳、体重减轻等。这些副作用通常是轻度或中度的,可以通过调整剂量或使用其他药物来缓解。但是,索尼得吉也有一些严重的副作用,如骨骼畸形、胎儿畸形、肝损伤等。因此,在使用索尼得吉之前,需要进行一些检查和评估,以确保安全性和适应性。
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