普纳替尼(别名: 帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen)的功效如何?

普纳替尼是一种靶向药物,主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),特别是对其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的患者。普纳替尼可以抑制BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶,包括T315I突变型,从而阻断了白血病细胞的增殖和存活信号。

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普纳替尼的功效已经得到了多项临床试验的证实。在一项针对CML和ALL患者的PACE试验中,普纳替尼显示了高达54%的主要血液学反应率和31%的主要细胞遗传学反应率,其中T315I突变型患者的反应率分别为70%和46%。在另一项针对新诊断CML患者的EPIC试验中,普纳替尼显示了高达93%的完全血液学反应率和76%的主要分子反应率。普纳替尼还在进行其他多项临床试验,以评估其在不同类型和阶段的白血病中的安全性和有效性。

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