尼拉帕尼(别名:Niranib、Nizela、Niraparib、尼拉帕尼、尼拉帕利)是一种聚腺苷二磷酸-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,主要用于治疗复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。这些患者在接受基于铂类药物的化疗后,达到完全缓解或部分缓解状态时,尼拉帕尼作为维持治疗药物,有助于延长疾病无进展生存期(PFS)。
药物概述
尼拉帕尼于2017年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于特定类型的卵巢癌患者的维持治疗。它通过抑制PARP酶的活性,阻断肿瘤细胞修复自身DNA的能力,从而诱导肿瘤细胞死亡。尤其在携带BRCA基因(一种与DNA修复相关的基因)突变的细胞中,尼拉帕尼显示出较高的效果。
适应症与用法
尼拉帕尼的推荐剂量为每日一次口服300mg,可以与食物一同服用或空腹服用。如果患者出现不良反应,医生可能会考虑调整剂量或停止给药。在开始尼拉帕尼治疗前,患者应从先前的化疗中恢复,并且血液学指标应处于正常范围内。
不良反应
尼拉帕尼的常见不良反应包括血细胞计数异常(如血小板减少、贫血、中性粒细胞减少)、心悸、胃肠道不良反应(如恶心、便秘、呕吐)、肌痛、疲劳或乏力等。在临床试验中,一些患者因为这些不良反应需要减少剂量或中断治疗。
临床试验
尼拉帕尼的批准主要基于一项名为ENGOT-OV16/NOVA的双盲、安慰剂对照试验。该试验涉及了533位铂类药物治疗敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。根据是否存在BRCA基因突变,患者被分为两个队列。结果显示,无论是在BRCA基因突变组还是非BRCA基因突变组,尼拉帕尼治疗的患者相较于使用安慰剂的患者,其疾病无进展生存期(PFS)均显著延长。
结论
尼拉帕尼作为一种PARP抑制剂,在复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗中显示出显著效果。它为患者提供了一种新的治疗选择,可能帮助延迟这些癌症的进展。然而,患者在使用前应充分了解药物信息,并在医生指导下进行治疗。
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