博舒替尼:慢性粒细胞性白血病的靶向治疗选择

慢性粒细胞性白血病(Chronic Myelogenous Leukemia, CML)是一种起源于骨髓的恶性肿瘤,其特征是异常增殖的髓系细胞在血液和骨髓中积聚。CML占成人白血病总数的15%至20%,全球年发病率为1至2例/10万人。CML的治疗历经了从化疗到靶向治疗的转变,其中博舒替尼(Bosutinib,商品名BOSULIF)作为一种酪氨酸激酶抑制剂(Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI),在CML治疗中扮演了重要角色。

博舒替尼(别名: BOSULIF、bosutinib)

CML的临床表现与诊断

CML通常分为三个阶段:慢性期(Chronic Phase, CP)、加速期(Accelerated Phase, AP)和急变期(Blast Phase, BP)。大多数患者在慢性期被诊断,可能表现为无症状或疲劳、体重下降、盗汗、脾大等。诊断CML的关键在于检测到费城染色体(Philadelphia chromosome, Ph)和/或BCR-ABL融合基因的阳性。

博舒替尼的作用机制

博舒替尼是一种第二代TKI,它通过抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性,阻止了CML细胞的增殖并促进其凋亡。博舒替尼对于那些对第一代TKI伊马替尼耐药或不耐受的患者尤为重要。

博舒替尼的临床应用

根据美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,博舒替尼适用于新诊断的慢性期Ph+ CML成年患者。此外,博舒替尼也用于治疗那些对先前治疗耐药或不能耐受的慢性、加速或急变期Ph+ CML患者。

治疗反应与监测

治疗CML的目标是达到分子和细胞遗传学反应。博舒替尼的治疗效果通过监测BCR-ABL基因的表达水平来评估。治疗过程中,定期的血液和骨髓检查是必不可少的。

博舒替尼的副作用与管理

博舒替尼的常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、血小板减少等。对于副作用的管理,可能需要剂量调整或暂时停药。

结论

博舒替尼作为CML治疗的一个选项,为患者提供了更多的可能性。其精确的靶向作用机制和在临床上的有效性,使其成为对抗这种慢性血液病的有力武器。然而,每位患者的情况都是独特的,选择最适合的治疗方案需要医生的专业判断和患者的个性化考量。

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