曲美替尼是一种靶向药物，主要作用于细胞外信号调节激酶1（MEK1）和2（MEK2），抑制它们的激活和活性，从而影响细胞增殖和存活的信号通路。曲美替尼可以用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，也可以联合达拉菲尼用于治疗BRAF V600E突变阳性的转移性非小细胞肺癌。
曲美替尼主要适用于BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，这是一种皮肤癌的常见类型，占所有黑色素瘤的50%以上。BRAF V600突变会导致细胞过度增殖和分化，形成恶性肿瘤。曲美替尼通过抑制MEK，可以阻断BRAF V600突变引起的信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长。
曲美替尼的功效已经得到了多项临床试验的证实。在一项国际性的III期临床试验中，与化疗相比，单用曲美替尼可以显著延长患者的无进展生存期（PFS），从1.5个月提高到4.8个月，并提高了客观缓解率（ORR），从8%提高到22%。在另一项II期临床试验中，与单用达拉菲尼相比，联合使用曲美替尼和达拉菲尼可以进一步延长患者的PFS，从5.8个月提高到9.4个月，并提高了ORR，从54%提高到76%。此外，联合使用两种药物还可以降低皮肤鳞状细胞癌的发生率，从19%降低到7%。
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