恩曲替尼是一种靶向药，可以抑制NTRK基因融合、ROS1基因重排和ALK基因重排等导致的肿瘤细胞增殖和存活的信号通路。恩曲替尼可以穿透血脑屏障，有效治疗中枢神经系统的转移瘤。
恩曲替尼主要用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤，包括肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌、胰腺癌等多种癌症。恩曲替尼也可以治疗ROS1基因重排阳性的晚期非小细胞肺癌。恩曲替尼的功效已经得到了多项临床试验的证实，其总有效率高达70%以上，中枢神经系统的有效率也超过50%。
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