依利格鲁司胶囊是一种用于治疗1型高雪氏症（又称戈谢病）的口服药物，它的商品名是Cerdelga，由法国赛诺菲公司生产。1型高雪氏症是一种遗传性的脂质代谢紊乱，导致一种叫做葡萄糖神经酰胺的物质在细胞内积累，影响多个器官和系统的功能，如肝脏、脾脏、骨骼、血液等。依利格鲁司胶囊的作用机制是抑制一种叫做葡萄糖神经酰胺合成酶的酶，从而减少葡萄糖神经酰胺的生成，缓解细胞内的积累。
依利格鲁司胶囊能否治好1型高雪氏症呢？目前，没有任何药物能够根治这种遗传性疾病，但是依利格鲁司胶囊可以作为一种长期的治疗方法，帮助患者改善症状，提高生活质量。多项临床试验和真实世界的数据都证明了依利格鲁司胶囊的有效性和安全性。例如，一项为期9个月的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（ENGAGE）显示，与安慰剂相比，依利格鲁司胶囊可以显著降低患者的脾脏体积（平均减少28% vs 2%），增加血红蛋白水平（平均增加1.6 g/dL vs -0.2 g/dL），降低血清总胆固醇水平（平均降低21% vs 3%）和血清三酰甘油水平（平均降低16% vs 5%）。另一项为期18个月的随机、开放标签、平行组的3期临床试验（ENCORE）显示，与静脉注射的酶替代治疗（imiglucerase）相比，依利格鲁司胶囊可以达到非劣效性，维持患者的脾脏体积、血红蛋白水平和肝脏体积等指标。此外，一项为期4年的非干预性、多中心、前瞻性的真实世界观察性研究（EDGE）显示，在接受依利格鲁司胶囊治疗的1型高雪氏症患者中，有92.5%的患者达到了预期的治疗目标，并且药物耐受性良好。
依利格鲁司胶囊虽然不能根治1型高雪氏症，但是可以作为一种有效和安全的长期治疗方法，帮助患者控制病情，改善生活质量。依利格鲁司胶囊的优点是口服给药，方便患者服用，减少了静脉注射的不便和风险。不过，依利格鲁司胶囊并不适合所有的1型高雪氏症患者，需要根据患者的基因型和肝功能进行筛选。在使用依利格鲁司胶囊之前，患者需要进行基因检测，以确定他们是否是CYP2D6快代谢型、中间代谢型或慢代谢型，因为这些基因型会影响药物的代谢和剂量。此外，患者还需要定期检查肝功能和肾功能，以确保药物的安全使用，并告知医生正在使用的其他药物，以避免可能的药物相互作用。
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