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普拉替尼（Pralsetinib，商品名为普吉华®或GAVRETO®）是一种口服、强效、选择性的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，可以抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。[1][2]它由美国Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。[3]
普拉替尼的适应症
普拉替尼已经在美国和中国获得批准，用于治疗以下类型的患者：
- 转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，无论是否既往接受过含铂化疗。[1][4]
- 需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。[1][5]
- 需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。[1][5]
普拉替尼的有效性
普拉替尼的有效性主要基于一项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究ARROW中（NCT03037385）的数据。该研究在不同的队列中入组了接受铂类药物化疗后发生疾病进展的RET融合阳性的转移性NSCLC患者，以及未经系统治疗的RET融合阳性转移性NSCLC患者。当地实验室通过下一代测序法（NGS）、荧光原位杂交（FISH）及其他检测方法进行RET基因融合检测。主要疗效评价指标为根据RECIST v1.1标准通过盲态独立中心审评（BICR）评价的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。[1][4]
表1总结了ARROW研究中不同队列的有效性结果。
| 队列 | 既往接受过铂类药物化疗 | 未经系统治疗 |
|---|---|---|
| 患者数 | 87 | 27 |
| ORR（95% CI），% | 57 (46, 68) | 70 (50, 86) |
| 完全缓解，% | 5.7 | 3.7 |
| 部分缓解，% | 52 | 67 |
| DOR中位数，月（95% CI） | NE (15.2, NE) | NE (NE, NE) |
| DOR≥6个月的患者，% | 80 | 58 |
NE=不可估计
以上数据参考自 [1][4]
普拉替尼的安全性
普拉替尼的安全性主要基于ARROW研究中以400mg每日一次推荐剂量服用的438例患者的数据。最常见的不良反应（发生率≥25%）为：血红蛋白降低、高血压、肌酸激酶升高、便秘、脱发、腹泻、干咳、疲劳、水肿和关节痛。最常见的严重不良反应（发生率≥2%）为：肺炎、高血压、肺栓塞和肺水肿。[1][4]
普拉替尼的用法用量
普拉替尼的推荐剂量为400mg，每日一次，空腹状态下口服（服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时请勿进食）。持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。如果漏服普拉替尼，应在当天尽快补服。在第二天重新恢复普拉替尼的常规日剂量服药计划。若在服用后发生呕吐请勿补服额外剂量，但可按计划继续服用下个剂量。[1][4]
普拉替尼能治好RET融合阳性的肺癌吗？
普拉替尼是一种有效的靶向治疗RET融合阳性的肺癌的药物，可以显著提高患者的缓解率和缓解持续时间，改善患者的生活质量。然而，普拉替尼并不能根治RET融合阳性的肺癌，患者仍有可能出现疾病进展或耐药。因此，患者在使用普拉替尼时，应遵循医嘱，定期进行检查和评估，及时发现和处理不良反应或并发症，并密切关注最新的临床研究进展，寻求更优化的治疗方案。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/meds-info/125211.html
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