培米替尼的适应症和副作用

培米替尼(Pemigatinib)是一种靶向药物,主要用于治疗胆管癌。胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类,是一种难治而高危的恶性肿瘤,致死率极高,晚期患者的5年生存率仅约5%。胆管癌的发病率逐年升高,手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移,失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者,一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨,其疗效差强人意,总生存期小于1年。

培米替尼(别名: LuciPem、培米替尼、佩米替尼、pemigatinib、pemazyre、达伯坦​)

培米替尼是一种FGFR1/2/3强效选择性的小分子口服抑制剂,通过抑制肿瘤生长的信号通路,有望提供对胆管癌患者的有效治疗选项。它是全球首款胆管癌靶向疗法,于2020年4月在美国获得FDA批准上市,于2022年3月在中国获得NMPA批准上市。它适用于既往至少接受过一次系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

用法用量

培米替尼的推荐剂量为21天一个周期,每天一次口服13.5 mg,连续14天,然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。每天大约在同一时间随餐或不随餐服用培米替尼。整片吞咽,请勿压碎,咀嚼,分裂或溶解药片。如果患者在4个小时或更长时间错过了服用培米替尼,或者出现呕吐,请在下一个预定用药时间重新开始服药。

不良反应

培米替尼最常见的不良反应(发生率≥20%)是高磷血症,脱发,腹泻,指甲毒性,疲劳,消化不良,恶心,便秘,口腔炎,干眼症,口干,食欲不振,呕吐,关节痛,腹痛,低磷血症,背部疼痛和皮肤干燥。表1列出了培米替尼最常见的不良反应及其发生率。

不良反应发生率(%)
高磷血症60
脱发49
腹泻43
指甲毒性41
疲劳36
消化不良34
恶心32
便秘31
口腔炎28
干眼症26
口干25
食欲不振24
呕吐23
关节痛22
腹痛21
低磷血症21
背部疼痛20
皮肤干燥20

培米替尼还可能引起一些严重的不良反应,如视网膜色素上皮脱离,肝功能异常,胚胎-胎儿毒性等。在使用培米替尼前,患者应与医生详细了解其可能的风险和益处,并在出现任何异常症状时及时就医。

注意事项

  • 在开始使用培米替尼治疗之前,请确认是否存在FGFR2融合或重排。
  • 培米替尼可引起视网膜色素上皮脱离。在治疗开始前,治疗的前6个月每2个月以及此后每3个月进行眼科检查,包括光学相干断层扫描 (OCT),并在任何时候紧急出现视觉症状。
  • 高磷酸盐血症:磷酸盐水平升高是培米替尼的药效学作用。监测并预防高磷酸盐血症,降低剂量或根据高磷血症的持续时间和严重程度永久终止治疗。
  • 胚胎-胎儿毒性:可引起胎儿伤害。告知患者生殖潜能对胎儿的潜在危险并使用有效的避孕方法。
  • 不要出现具体价格,所有的价格都改成“请咨询客服获得最新价格”。
  • 不要出现其他药房、药店和机构的名称;

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