司美替尼（selumetinib，Koselugo）是一种口服的小分子药物，它可以抑制一种叫做MEK的蛋白质，从而阻止肿瘤细胞的生长和分裂。司美替尼由英国阿斯利康公司开发，目前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗神经纤维瘤（NF1）相关的无法手术切除的、进展性的、对周围组织造成重大影响的胰腺神经内分泌瘤（pNET）。
神经纤维瘤是一种遗传性的神经系统疾病，它会导致皮肤、骨骼和神经组织上出现良性肿瘤。NF1是最常见的一种类型，约占所有神经纤维瘤患者的90%。NF1患者有50%的几率将基因突变遗传给下一代。NF1患者中约有10%~20%会发展出pNET，这是一种罕见的胰腺肿瘤，通常在30岁左右被诊断出来。pNET会影响胰腺的正常功能，导致胰岛素过多或过少，引起低血糖或高血糖等症状。pNET还会压迫或侵犯周围的器官和血管，造成腹部疼痛、消化不良、黄疸等问题。pNET的预后较差，5年生存率只有35%。
目前，治疗pNET的主要方法是手术切除肿瘤，但是由于肿瘤位置深在或者已经转移，很多患者无法接受手术。此外，化疗和放疗对pNET的效果也不理想，因此迫切需要新的治疗方案。司美替尼就是针对这一需求而开发的一种创新药物，它是第一个针对NF1相关pNET的靶向药物，也是第一个在临床试验中证明能够有效缩小pNET肿瘤体积和延长无进展生存期（PFS）的药物。
司美替尼的临床试验名为SPRINT，是一项多中心、单臂、开放标签的Ⅱ期试验，共纳入了68例6岁以上的NF1相关pNET患者。试验结果显示，在接受司美替尼治疗后，有71%的患者实现了部分缓解（PR），即肿瘤体积缩小了至少30%；有24%的患者实现了稳定（SD），即肿瘤体积没有明显变化；只有4%的患者出现了进展（PD），即肿瘤体积增加了至少20%。司美替尼治疗后的中位PFS为24.9个月，远远高于目前其他治疗方法的水平。司美替尼治疗后最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹、乏力、发热等，大多数为轻度或中度，可以通过调整剂量或对症治疗来缓解。
司美替尼的疗效和安全性已经得到了国际权威机构的认可，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年4月批准了司美替尼用于治疗NF1相关pNET，欧盟药品管理局（EMA）于2021年2月也颁发了相同的批准。目前，司美替尼在中国还没有上市，但是已经进入了中国药品监督管理局（NMPA）的优先审评程序，预计不久后就能够获得批准，惠及中国的NF1相关pNET患者。
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