Scemblix(asciminib)是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗慢性髓性白血病(CML)。它是由瑞士诺华制药公司开发的,目前已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准上市。它的别名有阿西米尼布、阿西米尼等。
Scemblix(asciminib)的作用机制是什么?
Scemblix(asciminib)的作用机制是通过特异性地结合到BCR-ABL1融合蛋白的活化环域,从而抑制其酪氨酸激酶活性,进而阻断其信号传导,抑制CML细胞的增殖和存活。Scemblix(asciminib)与目前已有的其他酪氨酸激酶抑制剂不同,它不与ATP竞争结合,因此可以有效地克服一些常见的耐药突变,例如T315I突变。
Scemblix(asciminib)的临床效果如何?
Scemblix(asciminib)的临床效果已经在多项临床试验中得到验证。其中,ASCEMBL试验是一项针对CML患者的III期随机对照试验,比较了Scemblix(asciminib)与博沙尼布(bosutinib)的疗效和安全性。该试验纳入了218例经过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗失败或不耐受的CML患者,其中187例为慢性期,31例为加速期。结果显示,Scemblix(asciminib)组在12个月内达到主要终点——深度分子反应率(MR4.5)的比例显著高于博沙尼布组(25.5% vs 13.2%,p=0.029),同时也优于博沙尼布组在其他次要终点上,包括分子反应率(MR3)、完全血液学反应率、进展无事件生存率等。此外,Scemblix(asciminib)组的安全性也优于博沙尼布组,不良反应发生率和中断治疗率均较低。
Scemblix(asciminib)在中国的情况如何?
目前,Scemblix(asciminib)还没有在中国获得批准上市,但已经进入了中国的临床试验阶段。根据中国临床试验注册中心的信息,目前有两项关于Scemblix(asciminib)的临床试验正在进行中,分别是:
- 一项针对经过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗失败或不耐受的CML患者的III期随机对照试验,比较了Scemblix(asciminib)与伊马替尼(imatinib)或达沙替尼(dasatinib)或尼洛替尼(nilotinib)或博沙尼布(bosutinib)或庞妥尼布(ponatinib)的疗效和安全性;
- 一项针对初诊或经过一种酪氨酸激酶抑制剂治疗失败或不耐受的CML患者的II期开放性单臂试验,评估Scemblix(asciminib)的疗效和安全性。
Scemblix(asciminib)的价格是多少?
由于Scemblix(asciminib)还没有在中国上市,因此目前还没有官方的定价。不过,根据国外的情况,Scemblix(asciminib)的价格并不便宜。例如,在美国,Scemblix(asciminib)的每日剂量为40mg,每月的费用约为1.6万美元,折合人民币约为10万左右。在欧洲,Scemblix(asciminib)的每日剂量为40mg,每月的费用约为1.2万欧元,折合人民币约为9.5万左右。
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