普纳替尼是一种口服的靶向治疗药物，主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。普纳替尼的别名有帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen等，它由日本武田制药公司生产，目前在中国尚未获得批准上市。
普纳替尼的作用机制是抑制骨髓细胞中的BCR-ABL融合基因所编码的酪氨酸激酶，从而阻止白血病细胞的增殖和存活。普纳替尼对于多种BCR-ABL突变，包括T315I突变，都有很强的抑制作用。T315I突变是一种导致白血病细胞对其他靶向药物（如伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼等）耐药的重要因素。
普纳替尼的适应症是：
- 慢性髓性白血病（CML）患者，包括慢性期、加速期和危急期，且对其他靶向药物无效或不耐受；
- 急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，且表达BCR-ABL融合基因，且对其他靶向药物无效或不耐受。
普纳替尼的用法用量是：
- 每日一次，每次45毫克，空腹或饭后服用；
- 根据患者的疾病反应和耐受性，可以适当调整剂量，最高不超过45毫克/日；
- 如果出现严重的不良反应，可以暂停服药或减少剂量，待不良反应缓解后恢复原剂量或适当增加剂量；
- 如果出现T315I突变，可以继续服用普纳替尼或更换其他治疗方案。
普纳替尼的常见不良反应有：
| 不良反应 | 发生率 |
|---|---|
| 高血压 | 67% |
| 皮疹 | 59% |
| 腹泻 | 57% |
| 疲劳 | 55% |
| 头痛 | 51% |
| 关节痛 | 46% |
| 恶心 | 43% |
| 发热 | 42% |
普纳替尼的严重不良反应有：
- 动脉血栓形成：包括心肌梗死、中风、缺血性肢体坏死等，发生率为27%；
- 静脉血栓形成：包括深静脉血栓、肺栓塞等，发生率为6%；
- 出血：包括颅内出血、胃肠道出血等，发生率为5%；
- 肝功能异常：包括转氨酶升高、胆红素升高等，发生率为4%；
- 心衰：包括左心室功能不全、心包积液等，发生率为3%；
- 胰腺炎：包括急性胰腺炎、慢性胰腺炎等，发生率为2%。
普纳替尼的注意事项有：
- 在服用普纳替尼期间，应定期监测血压、肝功能、心功能、血常规等指标，以及BCR-ABL突变的情况；
- 如果出现严重的动脉血栓形成或静脉血栓形成，应停止服用普纳替尼，并给予适当的治疗；
- 如果出现严重的出血，应停止服用普纳替尼，并给予适当的止血措施；
- 如果出现严重的肝功能异常，应停止服用普纳替尼，并给予适当的肝保护药物；
- 如果出现严重的心衰，应停止服用普纳替尼，并给予适当的心功能支持药物；
- 如果出现严重的胰腺炎，应停止服用普纳替尼，并给予适当的消炎止痛药物；
- 普纳替尼与某些药物（如西咪替丁、酮康唑、利福平等）可能存在药物相互作用，应避免同时使用或咨询医生后使用；
- 孕妇和哺乳期妇女不宜服用普纳替尼，因为它可能对胎儿和婴儿有不良影响；
- 儿童和老年人的安全性和有效性尚未确定，应慎重使用或咨询医生后使用。
普纳替尼的价格是：
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