索拉非尼是一种多靶点抗肿瘤药物,由德国拜耳制药公司研制成功,可同时作用于肿瘤细胞和肿瘤血管。它具有双重的抗肿瘤作用:既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖,还可通过抑制VEGFR和血小板衍生生长因子 (PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。
索拉非尼在临床上已经获得了美国食品药品局(FDA)和欧洲药品评价局(EMEA)的批准,用于治疗以下三种癌症:
- 无法手术或远处转移的肝细胞癌。这是一种原发于肝脏的恶性肿瘤,是全球第五大常见癌症,也是第三大致死癌症。在中国,肝癌的发病率和死亡率都居高不下,每年约有46万人死于肝癌。 目前,对于晚期肝癌患者,除了介入治疗如肝动脉栓塞化疗(TACE)外,没有其他有效的治疗手段。索拉非尼是目前唯一一种能够延长晚期肝癌患者生存期的药物,根据临床试验结果,与安慰剂相比,索拉非尼能够将中位生存期从7.9个月延长到10.7个月,中位无进展生存期从2.8个月延长到5.5个月。
- 不能手术的晚期肾细胞癌。这是一种起源于肾脏的恶性肿瘤,占所有成人恶性肿瘤的2%~3%,每年约有27万人确诊为肾癌,其中约有10万人死于此病。 目前,对于晚期肾癌患者,传统的化疗和放疗效果不佳,而生物免疫治疗虽然有效但毒副作用大。索拉非尼是一种新型的靶向治疗药物,能够有效地抑制肾癌细胞的生长和转移。根据临床试验结果,与安慰剂相比,索拉非尼能够将中位无进展生存期从2.8个月延长到5.8个月,中位总生存期从14.3个月延长到17.8个月。
- 局部复发或转移的进展性的放射性碘难治性分化型甲状腺癌。这是一种起源于甲状腺的恶性肿瘤,占所有甲状腺癌的90%以上,主要包括乳头状癌、滤泡癌和乳头状滤泡癌。 对于大多数分化型甲状腺癌患者,手术切除和放射性碘治疗是有效的治疗手段,但对于少数放射性碘难治性的患者,目前没有其他有效的治疗方法。索拉非尼是一种能够抑制甲状腺癌细胞的增殖和血管生成的药物,根据临床试验结果,与安慰剂相比,索拉非尼能够将中位无进展生存期从5.8个月延长到10.8个月,客观有效率从0.5%提高到12.2%。
综上所述,索拉非尼是一种能够治疗肝细胞癌、肾细胞癌和甲状腺癌的药物,但并不能完全治愈这些癌症,只能延缓它们的进展和转移,改善患者的生活质量和生存期。索拉非尼的用法用量是每次0.4g(2×0.2g)、每日两次,空腹或伴低脂、中脂饮食服用。索拉非尼的常见副作用有手足皮肤反应、脱发、腹泻、皮疹、乏力等,一般为轻到中度,可通过局部用药、暂停用药或调整剂量来控制。服用索拉非尼时应定期监测血压、肝功能、肾功能等指标,并避免与某些药物如多西他赛、新霉素等联用。孕妇、哺乳期妇女、儿童和老年人应慎用或避免使用索拉非尼。
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