依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，它的别名是eteplirsen或Exondys51，由美国sarepta公司生产。DMD是一种遗传性的肌肉退化疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力和萎缩，最终可能导致呼吸衰竭和心脏衰竭。目前没有根治DMD的方法，但是依特立生可以通过改变基因表达，延缓肌肉功能的丧失。
依特立生的作用机制是什么？
依特立生是一种抗感应剂，它可以识别并结合到DMD基因上的第51外显子（exon），从而使其跳过该外显子的表达。这样，就可以产生一种缺失第51外显子的部分功能性的肌营养素（dystrophin），这是一种维持肌肉细胞结构和功能的重要蛋白质。由于DMD患者缺乏正常的肌营养素，所以依特立生可以通过提高肌营养素水平，减轻肌肉损伤和炎症，保护肌肉细胞。
依特立生适用于哪些DMD患者？
依特立生只适用于那些由于第51外显子缺失或突变导致DMD的患者，这大约占到所有DMD患者的13%。在使用依特立生之前，需要进行基因检测，确定患者是否具有第51外显子跳跃的潜在能力。如果患者没有这种能力，或者由于其他外显子缺失或突变导致DMD，那么依特立生就不适合他们。
依特立生如何使用？
依特立生是一种静脉注射药物，每周一次，每次剂量为30毫克/公斤。在注射前后，需要给患者服用抗组胺药物，以预防过敏反应。在注射过程中，需要监测患者的心率、血压、氧饱和度等指标，以及注射部位的反应。如果出现严重的过敏反应或其他不良反应，需要立即停止注射，并给予相应的处理。
依特立生有哪些不良反应？
依特立生最常见的不良反应是注射部位反应（如红肿、疼痛、瘙痒等）、皮疹、发热、头痛、呕吐等。这些反应通常是轻微或中度的，可以通过调整注射速度或给予对症治疗来缓解。少数情况下，可能出现严重的过敏反应（如休克、哮喘、荨麻疹等）、血小板减少、蛋白尿等不良反应，需要紧急医疗干预。
依特立生有哪些注意事项？
- 依特立生只能在医生指导下使用，并且需要定期进行血液检查、尿液检查、心电图检查、肌肉功能评估等，以监测药物的效果和安全性。
- 依特立生可能与其他药物发生相互作用，影响药物的效果或增加不良反应的风险。在使用依特立生之前，需要告知医生患者正在使用或计划使用的所有药物，包括处方药、非处方药、中药、保健品等。
- 依特立生可能对胎儿或哺乳期婴儿有害，因此孕妇或哺乳期妇女不应使用依特立生。在使用依特立生期间，需要采取有效的避孕措施，以防止怀孕。如果在使用依特立生期间发现怀孕，需要立即停止使用，并通知医生。
- 依特立生可能影响患者的精神或神经系统功能，导致嗜睡、眩晕、注意力不集中等。在使用依特立生期间，需要避免驾驶或操作危险机器，以防发生意外。
依特立生的价格是多少？
依特立生是一种非常昂贵的药物，每年的费用可能高达数百万美元。由于不同国家和地区的医疗保险政策和药品进口规定不同，依特立生的实际价格也会有所差异。如果您想了解更多关于依特立生的价格和购买渠道的信息，请咨询客服获得最新价格。
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