卡马替尼（Capmatinib，INC280，Tabrecta）是一种口服的高度选择性的Ia型MET抑制剂，也是FDA批准的首个针对MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗药物。它能有效抑制MET激酶活性，阻断MET信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和存活。
卡马替尼的适应症和用法
卡马替尼的适应症是治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者。MET外显子14跳跃突变是一种导致MET蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，从而导致下游MET信号传导增加的现象。MET外显子14跳跃突变在NSCLC中的总发生率为3%-6%，在肺腺癌中的发生率为3%-4%，在肺肉瘤样癌中的发生率可高达22%。
卡马替尼的推荐剂量为每日两次口服400mg，含或不含食物均可。如果患者漏服或呕吐一剂，指导患者切勿补服，而是在预定时间服用下一剂。
卡马替尼的临床效果
卡马替尼获得FDA批准的依据是二期GEOMETRY mono-1试验的结果。这是一项国际性、前瞻性、多队列、非随机、开放标签研究，在97例肿瘤存在MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者中开展。研究中，患者每日口服二次卡马替尼 400mg片剂。结果显示：
| 队列 | 治疗情况 | 患者数 | 总缓解率（ORR） | 中位缓解持续时间（DOR） |
|---|---|---|---|---|
| 5b | 初治 | 28 | 67.9% (95%CI:47.6-84.1) | 11.14个月 (95%CI:5.55-无法估计 [NE]) |
| 4 | 经治 | 69 | 40.6% (95%CI:28.9-53.1) | 9.72个月 (95%CI:5.55-12.98) |
这些结果揭示了卡马替尼在携带MET外显子14跳跃突变NSCLC患者中的治疗潜力。与经治患者组相比，初治患者组中的优越ORR数据突出了在这一极具挑战性的患者群体中早期诊断检测与及早治疗之间的临床相关性。
卡马替尼的不良反应
卡马替尼可能会引起副作用，包括：
- 间质性肺病（ILD）/肺炎：监测指示ILD/肺炎的新的或恶化的肺部症状。如果出现ILD/肺炎，立即停止卡马替尼并永久停用。
- 肝损伤：定期监测肝功能。如果出现肝损伤，根据严重程度减少剂量或停止卡马替尼。
- 皮疹：如果出现皮疹，根据严重程度减少剂量或停止卡马替尼。
- 其他常见的不良反应有：手或脚肿胀；恶心；疲倦；呕吐；食欲不振；某些血液检查的变化。
卡马替尼在中国的上市情况
在中国，卡马替尼已于2022年被纳入粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械第二批目录，获批在广州现代医院使用，以满足METex14跳跃突变的转移性NSCLC患者迫切的临床诊疗需求。2023年2月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）递交了5.1类新药卡马替尼（capmatinib，商品名：Tabrecta）的上市申请，并获得受理。希望诺华的卡马替尼在中国的注册申报进展顺利，早日为更多NSCLC患者带来新的治疗选择。
卡马替尼能治好MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC吗？
目前，卡马替尼还没有显示出能够治愈MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC的证据。它只能作为一种靶向治疗药物，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，提高患者的生存质量和生存期。卡马替尼也不是适合所有MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC患者的药物，它需要根据患者的具体情况和医生的建议进行个体化用药。此外，卡马替尼也可能会导致一些不良反应，需要患者和医生密切监测和及时处理。
因此，卡马替尼虽然是一种创新的靶向治疗药物，但并不能保证能够治愈MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC。患者在使用卡马替尼之前，应该充分了解其适应症、用法用量、临床效果和不良反应，并在医生的指导下合理用药。
: [FDA正式批准卡马替尼
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