依特立生（eteplirsen）是一种反义寡核苷酸药物，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种遗传性肌肉退化病，由于DMD基因突变导致缺乏一种叫做肌营养素的蛋白质。依特立生可以通过跳跃外显子51的方式，恢复部分肌营养素的合成，从而延缓肌肉功能的丧失。
依特立生的其他名称
依特立生的英文名是eteplirsen，也有其他的别名，如：
- Exondys 51（美国批准的商品名）
- AVI 4658（早期的开发代号）
- RNA、Eteplirsen (USAN/INN)、[4]（药物序列代码）
依特立生的生产厂家
依特立生是由美国萨勒普塔医疗公司（Sarepta Therapeutics, Inc.）开发和生产的。该公司专注于开发基因治疗和精准医学产品，用于治疗罕见的神经肌肉疾病。
依特立生的适应症
依特立生适用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症 (DMD)患者。根据统计，大约13%的DMD患者可以从外显子51跳跃疗法中受益。
依特立生的用法用量
依特立生是通过静脉注射给药的，每周一次，每公斤体重30毫克。在开始治疗前，需要对患者进行基线评估，包括心脏功能、肌力、运动能力等指标。在治疗过程中，需要定期监测患者的血液、尿液、肝功能等指标，以及观察是否有不良反应发生。
依特立生的不良反应
依特立生通常耐受性良好，最常见的不良反应是与输液相关的反应，如皮肤红斑、发热、寒战等。这些反应通常轻微或中度，可以通过减慢输液速度或使用抗组胺药物等措施缓解。其他较少见的不良反应包括头痛、呕吐、背痛、咳嗽等。在使用依特立生时，需要避免与其他可能影响肾脏功能或造成血小板减少的药物同时使用。
依特立生的注意事项
- 依特立生只能在医生指导下使用，不能自行停止或改变剂量。
- 依特立生只适用于外显子51跳跃敏感型的DMD患者，需要在开始治疗前进行基因检测确认。
- 依特立生可能会影响部分实验室检查结果，如血清肌酸激酶（CK）水平等，需要向医生说明正在使用该药物。
- 依特立生目前尚无足够的数据证实其对儿童、老年人、孕妇和哺乳期妇女的安全性和有效性，因此这些人群应慎用或避免使用该药物。
- 依特立生是一种处方药，不能随意购买或使用，需要遵循医生的指示和建议。
依特立生的参考价格
依特立生的参考价格（非实际价格）如下表所示：
| 国家/地区 | 商品名 | 规格 | 参考价格（非实际价格） |
|---|---|---|---|
| 美国 | Exondys 51 | 50毫克/10毫升 | 请咨询客服获得最新价格 |
| 欧盟 | Eteplirsen | 50毫克/10毫升 | 请咨询客服获得最新价格 |
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