培米替尼是一种小而有效的选择性成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 亚型 1、2 和 3 抑制剂。它可以阻断 FGFR1-3 的磷酸化和信号传导,从而抑制癌细胞的生长和分裂。培米替尼是美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的首个用于治疗胆管癌的激酶抑制剂,由Incyte公司开发。它也是第一种针对既往治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的靶向治疗药物。
培米替尼于2020年4月在美国上市,2021年3月在日本和欧盟上市,2021年6月在台湾上市,2022年4月在中国上市 。它主要用于治疗存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者。胆管癌是一种罕见且致命的胆管癌,主要发生于50岁以上的人群。FGFR2突变是胆管癌最常见的突变类型之一,约占11%~45%。
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