基本信息
| 登记号 | CTR20222669 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 诺华医学热线（临床登记） | 首次公示信息日期 | 2022-10-25 |
| 申请人名称 | Novartis Pharma AG/ 诺华（中国）生物医学研究有限公司/ Novartis Pharma Produktions GmbH | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20222669 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | LNP023胶囊 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | ||
| 试验专业题目 | 一项在已完成iptacopan（LNP023）的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）II期和III期研究的PNH患者中，评估iptacopan的长期安全性和耐受性的开放性、多中心延期扩展计划（REP） | ||
| 试验通俗题目 | Iptacopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的长期安全性和耐受性 | ||
| 试验方案编号 | CLNP023C12001B | 方案最新版本号 | V02 |
| 版本日期: | 2021-10-22 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 诺华医学热线（临床登记） | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层 | 联系人邮编 | 100004 |
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究旨在评估iptacopan治疗PNH患者的长期安全性、耐受性和有效性，并为已完成II期和III期试验治疗扩展期（未逐渐减量）且从iptacopan治疗中获益的患者提供治疗。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 在进行任何研究特定评估前，必须获得书面知情同意书。 2 在本延期扩展计划的入组访视时已完成II期iptacopan研究（CLNP023X2201、CLNP023X2204）的治疗扩展期（未逐渐减量）、CLFG316X2201的第4阶段或III期临床研究（CLNP023C12302和CLNP023C12301）的 ≥ 18岁男性和女性受试者，且受试者需诊断为PNH。 3 先前接种的脑膜炎奈瑟氏球菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗应是最新的（即根据当地法规要求给予的任何加强疫苗）。 4 能够与研究者良好沟通，理解并遵守研究要求。 5 根据研究者的临床判断，患者可能会从iptacopan的持续治疗中获益，且通过iptacopan单药治疗保持临床状态稳定至少3个月。 | ||
| 排除标准 | 1 研究者认为可能增高受试者风险或干预研究数据的任何合并症或医学状况（包括但不限于任何活动性全身细菌、病毒、真菌感染或恶性肿瘤）。 2 存在带荚膜微生物（如脑膜炎奈瑟氏球菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌）复发性侵袭性感染病史。 3 研究期间已妊娠、正在哺乳或打算妊娠的女性。 4 有生育能力的女性（指生理上有能力怀孕的所有女性），除非其在试验药物给药期间和停用研究药物后1周内使用有效的避孕方法。有效的避孕方式包括： 完全禁欲（与受试者倾向的和日常的生活方式相同）。定期禁欲（例如，日历法、排卵期法、宫颈粘液症状体温法、排卵后法）和体外射精是不可接受的避孕方法； 在接受研究药物给药前至少6周女性已绝育（进行过双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术）、进行了子宫全切术或输卵管结扎。如果仅进行过卵巢切除术，则必须经后续的激素水平评估确证女性生殖状态。； 男性绝育（筛选前至少6个月）。输精管切除的男性伴侣应该是研究中女性受试者的唯一性伴侣。； 屏障避孕法：避孕套或闭塞帽（隔膜或宫颈/穹窿帽）。英国：使用杀精泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/阴道栓； 采用口服（雌激素和孕酮）、注射或植入激素避孕法或具有类似疗效的其他形式激素避孕法（失败率 < 1%），例如激素型阴道避孕环或经皮激素避孕或放置宫内节育器（IUD）或宫内节育系统（IUS）。； 如果使用口服避孕药，则女性在使用试验药物前应已稳定服用同一种避孕药物至少3个月。 如果女性在至少6周前就已有12个月的自然（自发）闭经且具有适当的临床特征（例如年龄适当、血管舒缩症状史）或已进行双侧卵巢切除术（伴或不伴子宫切除）、子宫全切术或输卵管结扎术，则认为她们已绝经且无生育能力。若只进行了卵巢切除术，只有当通过随访激素水平评估确认女性的生殖状态时，才认为她不具有生育能力。 5 与任何补体抑制剂（例如依库珠单抗，雷珠单抗）以及第6.2.2节中列出的药物进行合并治疗。 6 对iptacopan或其辅料或相似化学类别的药物有过敏史。 7 造血干细胞移植史 8 已知或疑似患有遗传性补体缺陷 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:LNP023胶囊 英文通用名:Iptacopan 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:200mg/粒 用法用量:口服，1粒胶囊，每日两次 用药时程:持续使用 2 中文通用名:LNP023胶囊 英文通用名:Iptacopan 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:10mg/粒 用法用量:口服，1粒胶囊，每日两次 用药时程:提前终止治疗时需在14天内逐渐减量 晚上（每日一次）服用3粒10 mg iptacopan胶囊，共7天 晚上（每日一次）服用1粒10 mg iptacopan胶囊，共7天 3 中文通用名:LNP023胶囊 英文通用名:Iptacopan 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:200mg/粒 用法用量:口服，1粒胶囊，每日两次 用药时程:持续使用 4 中文通用名:LNP023胶囊 英文通用名:Iptacopan 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:10mg/粒 用法用量:口服，1粒胶囊，每日两次 用药时程:提前终止治疗时需在14天内逐渐减量 晚上（每日一次）服用3粒10 mg iptacopan胶囊，共7天 晚上（每日一次）服用1粒10 mg iptacopan胶囊，共7天 5 中文通用名:LNP023胶囊 英文通用名:Iptacopan 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:200mg/粒 用法用量:口服，1粒胶囊，每日两次 用药时程:持续使用 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 安全性评估（包括但不限于不良事件/严重不良事件、安全性实验室检查参数、生命体征等）直至研究结束访视 至试验结束 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 定义为每年的随访期内，在无输血的情况下血红蛋白水平维持 ≥ 12 g/dL的应答 每年随访期 有效性指标 2 每年的随访期内，在无浓缩红细胞输注的情况下的评价结果 每年随访期 有效性指标 3 每年的随访期内，突破性溶血和重大血管不良事件（MAVE）的发生率的评价结果；（MAVE）在每年随访间隔期进行评价； 每年随访期 有效性指标+安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院北京协和医院 | 韩冰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 中国医学科学院 血液学研究所血液病医院 | 张莉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 3 | 天津医科大学总医院 | 付蓉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 4 | Real e Benemerita Associacao Portuguesa de Beneficencia SP | Phillip Scheinberg | 巴西 | SP | Sao Paulo |
| 5 | Praxis Pesquisa Medica | Vitor Augusto Queiroz Mauad | 巴西 | SP | Santo Andre |
| 6 | Faculty Hospital Brno Bohunice | Jiri Mayer | 捷克 | Brno - Bohunice | Brno - Bohunice |
| 7 | Fakultni Nemocnice Ostrava | Jaromir Gumulec | 捷克 | Ostrava Poruba | Ostrava Poruba |
| 8 | APHP Hopital Saint Louis | Regis Peffault de Latour | 法国 | Paris cedex 10 | Paris cedex 10 |
| 9 | Hopital Claude Huriet | Louis Terriou | 法国 | Lille Cedex | Lille Cedex |
| 10 | IUCT Oncopole CHU | Suzanne Tavitian | 法国 | Toulouse Cedex 9 | Toulouse Cedex 9 |
| 11 | Universitaetsklinikum Essen | Alexander Roeth | 德国 | Essen | Essen |
| 12 | Universitaetsklinikum Aachen | Jens-Peter Panse | 德国 | Aachen | Aachen |
| 13 | Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf | Philippe Schafhausen | 德国 | Hamburg | Hamburg |
| 14 | IKT Institut fur klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gemeinnutzige GmbH | Hubert Schrezenmeier | 德国 | Ulm | Ulm |
| 15 | Elblandklinikum Riesa | Joerg Schubert | 德国 | Riesa | Riesa |
| 16 | Universitaetsklinikum Essen | Alexander Roeth | 德国 | Essen | Essen |
| 17 | Universitaetsklinikum Aachen | Jens-Peter Panse | 德国 | Aachen | Aachen |
| 18 | Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf | Philippe Schafhausen | 德国 | Hamburg | Hamburg |
| 19 | IKT Institut fur klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gemeinnutzige GmbH | Hubert Schrezenmeier | 德国 | Ulm | Ulm |
| 20 | Elblandklinikum Riesa | Joerg Schubert | 德国 | Sachsen | Riesa |
| 21 | Az Ospedaliera SG Moscati | Antonio Risitano | 意大利 | Avellino | Avellino |
| 22 | Fond IRCCS Ca Granda Osp Maggiore Policlinico Univ Studi | Wilma Barcellini | 意大利 | Milano | Milano |
| 23 | Ospdl San Bassiano AULSS 7 Pedmntna | Eros Di Bona | 意大利 | VI | Bassano Del Grappa |
| 24 | Ospedale C G Mazzoni USL Marche Az Sanit Unica Regionale | Piero Galieni | 意大利 | Ascoli Piceno | Ascoli Piceno |
| 25 | Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi | Alessandro Vannucchi | 意大利 | Firenze | Firenze |
| 26 | Osaka University Hospital | Yasutaka Ueda | 日本 | Osaka | Suita |
| 27 | Niigata University Medical and Dental Hospital | Masayoshi Masuko | 日本 | Niigata | Niigata |
| 28 | Tokai University Hospital | Kiyoshi Ando | 日本 | Kanagawa | Isehara |
| 29 | Fukushima Medical University Hospital | Takayuki Ikezoe | 日本 | Fukushima | Fukushima |
| 30 | Tokyo Medical University Hospital | Akihiko Goto | 日本 | Tokyo | Tokyo |
| 31 | Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital | Takanobu Morishita | 日本 | Aichi | Aichi |
| 32 | Kanazawa University Hospital | Ken Ishiyama | 日本 | Ishikawa | Ishikawa |
| 33 | Suwa Red Cross Hospital | Michihiro Uchiyama | 日本 | Nagano | Nagano |
| 34 | Kyoto University Hospital | Toshio Kitawaki | 日本 | Kyoto | Kyoto |
| 35 | Samsung Medical Center | Junho Jang | 韩国 | Seoul | Seoul |
| 36 | Seoul National University Hospital | Sung-Soo Yoon | 韩国 | Seoul | Seoul |
| 37 | VUH Santaros klinikos | Andrius Degulys | 立陶宛 | Vilnius | Vilnius |
| 38 | Queen Elizabeth Hospital | Lily Lee Lee Wong | 马来西亚 | Sabah | Sabah |
| 39 | Sarawak General Hospital | Lee Ping Chew | 马来西亚 | Sarawak | Sarawak |
| 40 | University Medical Center St Radboud | Saskia Langemeijer | 荷兰 | Nijmegen | Nijmegen |
| 41 | National University Hospital | Eng Soo Yap | 新加坡 | Singapore | Singapore |
| 42 | Hospital Clinic l Provincial De Barcelona | Anna Gaya Valls | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| 43 | National Taiwan University Hospital | Bor-Sheng Ko | 中国台湾 | Taipei | Taipei |
| 44 | Hualien Tzu Chi Hospital | Wei-Han Huang | 中国台湾 | Hualien | Hualien |
| 45 | Kings College Hospital | Austin Kulasekararaj | 英国 | London | London |
| 46 | University of California Irvine ALS and Neuromuscular | Zahra Pakbaz | 美国 | CA | Orange |
| 47 | Augusta University Georgia Cancer Center Pharmacy | Abdullah Kutlar | 美国 | GA | Augusta |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-06-20 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 20 ； 国际: 165 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； 国际: 89 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-11-08； 国际：2021-07-27； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-11-09； 国际：2021-08-03； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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