基本信息
| 登记号 | CTR20232342 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 刘惠婷 | 首次公示信息日期 | 2023-08-10 |
| 申请人名称 | Biogen Idec Research Limited/ 渤健生物科技（上海）有限公司/ Patheon Italia S.p.A. | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20232342 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 诺西那生钠注射液 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症 | ||
| 试验专业题目 | 一项在既往参加过诺西那生钠试验性研究的脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠 (BIIB058) 的长期扩展研究 | ||
| 试验通俗题目 | 脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠的长期扩展研究 | ||
| 试验方案编号 | 232SM302 | 方案最新版本号 | 2 |
| 版本日期: | 2021-12-07 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 刘惠婷 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-徐汇区陕西南路288号环贸广场II期21层2106 | 联系人邮编 | 200031 |
三、临床试验信息
1、试验目的
1. 评价既往参加过研究 203 的 SMA 受试者鞘内注射更高剂量诺西那生钠的长期安全性和耐受性 2. 评价既往参加过研究 203 的 SMA 受试者鞘内注射更高剂量诺西那生钠的长期疗效 3. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内注射诺西那生钠的 PK（脑脊液和血浆） 4. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内给予诺西那生钠后诺西那生钠治疗对 pNF-H 水平（脑脊液和血浆）的影响
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 309天(最小年龄)至 512天(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 受试者和/或其法定代理人（例如父母、配偶或法定监护人）（如适当和适用）能够理解研究的目的和风险、签署知情同意书并授权研究者按照国家和当地隐私法规使用受试者相关的机密健康信息。 2 如果受试者的年龄和研究机构指南存在要求，则签署父母或法定监护人的知情同意书并签署受试者的知情同意书。 3 完成研究 203 第 302 天访视，并在整个研究 203 期间遵守研究方案。 4 能够完成所有研究程序、测量和访视，并且研究者认为其父母或法定监护人/受试者具有提供充分的支持性心理社会环境。 5 必须在整个研究 302 期间遵守研究差旅政策。 6 如果计划在研究程序中使用麻醉/镇静，符合该研究机构有关麻醉/镇静使用的适龄标准（由研究者和麻醉医师或肺科医生评估）。 | ||
| 排除标准 | 1 研究者认为会使受试者不适合入组、可能干扰安全性评估或会影响受试者接受研究程序的能力的任何新病况或现有病况恶化。 2 筛选时研究者评估认为受试者的血常规、血生化参数或 ECG 存在具有临床意义的异常，导致受试者不适合入组研究。 3 在研究 203 第 302 天访视后接受另一种试验疗法进行治疗或入组另一项干预性临床研究。 4 在研究 203 第 302 天访视后接受获批的 SMA 疗法进行治疗。 5 对诺西那生钠、制剂中所含辅料以及研究期间给予的任何诊断剂（如适用）有全身超敏反应史。 6 据研究者的判断，受试者的父母或法定监护人不愿意或不能满足 SMA 标准治疗共识声明中的指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]（见研究参考指南）或在整个研究期间提供营养和呼吸支持。注：根据标准治疗共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，建议进行常规疫苗接种和 RSV 预防治疗，但并非研究入组所必需。目前未接种疫苗或未接受 RSV 预防治疗但符合其他研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。 7 研究者或申办方认为受试者不适合入组的其他未指明原因。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:诺西那生钠注射液 英文通用名:Nusinersen Sodium Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5ml:28mg 用法用量:B 部分 50/28 mg 组的受试者将在第1天接受盲态维持剂量 28 mg 诺西那生钠给药。此后，来自研究 203 B 部分的所有受试者将大约每4个月接受一次非盲剂量 28 mg 诺西那生钠给药。 用药时程:单次给药; 120天为一个周期，共给药9个周期（DEVOTE项目配到12mg的组别的受试者则共给药8个周期） 2 中文通用名:诺西那生钠注射液 英文通用名:Nusinersen Sodium Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5ml:50mg 用法用量:B 部分活性对照组（12/12 mg 诺西那生钠）的受试者将在第 1 天接受盲态负荷剂量 50 mg诺西那生钠给药。 用药时程:单次给药; 只首天单一次；用于DEVOTE项目配到12mg的组别的受试者。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AE（包括 SAE）发生率 每次访视 安全性指标 2 生长参数的变化 每次访视 有效性指标 3 临床实验室参数、ECG 和生命体征较基线的变化 每次访视 安全性指标 4 凝血参数（aPTT、PT 和 INR）较基线的变化 每次访视 安全性指标 5 尿液总蛋白的变化 每次访视 有效性指标 6 神经学检查结果较基线的变化 每次访视 有效性指标 7 至少连续 2 次测量的基线后血小板计数低于正常值下限的受试者比例 每次访视 安全性指标 8 基线后 QTcF > 500 msec 且QTcF 从基线至任何基线后时间点增加 > 60 msec 的受试者比例 每次访视 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 所有受试者：新 WHO 运动里程碑总数 每次访视给药前 有效性指标 2 所有受试者：呼吸机使用情况 每次访视 安全性指标 3 所有受试者：至死亡时间（总生存期） 至死亡时间 有效性指标 4 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：CHOP INTEND 总评分较基线的变化 每次访视 有效性指标 5 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：HINE 第 2 部分运动里程碑较基线的变化 按访视 有效性指标 6 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：HINE 第 2 部分运动里程碑缓解者比例 按访视 有效性指标 7 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：通气时间比例 每次访视 有效性指标+安全性指标 8 在研究 203 中使用该终点进行评价的受试者：至死亡或永久通气（在无急性可逆事件发生的情况下行气管造口术或超过 21 天持续通气 ≥ 16 小时/天）的时间 每次访视 有效性指标+安全性指标 9 ≥ 2 岁的受试者（研究访视时）：HFMSE 评分较基线的变化 按访视 有效性指标 10 RULM 评分较基线的变化 按访视 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第一医院 | 熊晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 四川大学华西第二医院 | 罗蓉 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 3 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 毛姗姗 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 4 | 中南大学湘雅医院 | 彭镜 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 5 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 洪思琦 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 6 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吕俊兰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 7 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 刘丽 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 8 | 山东大学齐鲁医院 | 李保敏 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 9 | Hospital de Clínicas de Porto Alegre | Alex Morales Saute Jonas | 巴西 | Rio Grande do Sul | Porto Alegre |
| 10 | Hospital das Clinicas - FMUSP | Zanoteli Edmar | 巴西 | Bairro Cerqueira Cesar | Sao Paulo |
| 11 | London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital | Campbell Craig | 加拿大 | Ontario | London |
| 12 | BC Children's Hospital | Selby Kathryn | 加拿大 | British Columbia | Vancouver |
| 13 | Clinica Las Condes | Castiglioni Claudia | 智利 | NA | Sa |
| 14 | Hospital Luis Calvo Mackenna | Erazo Ricardo | 智利 | NA | Santiago |
| 15 | Clinica MEDS La Dehesa | Castiglioni Claudia | 智利 | NA | Santiago |
| 16 | Hopital Purpan | Claude Cances | 法国 | Haute Garonne | Toulouse cedex 9 |
| 17 | Hopital Raymond Poincare | Susana Quijano Roy | 法国 | Hauts de Seine | Garches |
| 18 | Hospital Universitario San Ignacio | Fernando Suarez Obando | 哥伦比亚 | NA | Bogota |
| 19 | Tallinn Children's Hospital | Inga Talvik | 爱沙尼亚 | NA | Tallinn |
| 20 | Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz | Andras Fogarasi | 匈牙利 | NA | Budapest |
| 21 | Semmelweis Egyetem | Agnes Herczegfalvi | 匈牙利 | NA | Budapest |
| 22 | Universitaetsklinikum Freiburg | Astrid Pechmann | 德国 | Baden Wuerttemberg | Freiburg |
| 23 | Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH | Andreas Hahn | 德国 | Hessen | Giessen |
| 24 | Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo | Valeria Sansone | 意大利 | Milano | Milano |
| 25 | Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS | Eugenio Mercuri | 意大利 | Roma | Roma |
| 26 | Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez | Eduardo Javier Barragan Perez | 墨西哥 | Distrito Federal | Mexico |
| 27 | Hospital Civil Fray Antonio Alcalde | Hugo Ceja Moreno | 墨西哥 | Jalisco | Guadalajara |
| 28 | Instituto Nacional de Pediatria | Matilde Ruiz Garcia | 墨西哥 | Distrito Federal | Mexico |
| 29 | Saint George University Hospital Medical Center | Hicham Mansour | 黎巴嫩 | NA | Beirut |
| 30 | UMC Utrecht | Ludo Van der Pol | 荷兰 | NA | Utrecht |
| 31 | Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka | Katarzyna Kotulska Jozwiak | 波兰 | NA | Warszawa |
| 32 | Uniwersyteckie Centrum Kliniczne | Maria Mazurkiewicz-Beldzinska | 波兰 | NA | Gdansk |
| 33 | King Faisal Specialist Hospital & Research Center | Ali Al Shehri | 沙特阿拉伯 | NA | Riyadh |
| 34 | King Fahad Specialist Hospital | Fouad Alghamdi | 沙特阿拉伯 | NA | Dammam |
| 35 | National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City | Nahla Alshaikh | 沙特阿拉伯 | NA | Jeddah |
| 36 | Hospital Universitario La Paz | Samuel Ignacio Pascual Pascual | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| 37 | Hospital Universitari i Politecnic La Fe | Inmaculada Pitarch Castellano | 西班牙 | Valencia | Valencia |
| 38 | Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev | Dmitry Vlodavets | 俄罗斯联邦 | NA | Moskva |
| 39 | Regional Pediatric Clinical Hospital #1 | Olga Lvova | 俄罗斯联邦 | NA | Ekaterinburg |
| 40 | Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital | Yuh-Jyh Jong | 中国台湾 | NA | Kaohsiung |
| 41 | National Taiwan University Hospital | Wen-Chin Weng | 中国台湾 | NA | Taipei |
| 42 | The Johns Hopkins Hospital | Thomas Crawford | 美国 | Maryland | Baltimore |
| 43 | Boston Children's Hospital | Basil Darras | 美国 | Massachusetts | Boston |
| 44 | Stanford University Medical Center | John Day | 美国 | California | Palo Alto |
| 45 | St. Jude Children's Research Hospital | Richard Finkel | 美国 | Tennessee | Memphis |
| 46 | Children's Medical Center | Susan Iannaccone | 美国 | Texas | Plano |
| 47 | Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago | Nancy Kuntz | 美国 | Illinois | Chicago |
| 48 | Children's Hospital Colorado | Julie Parsons | 美国 | Colorado | Aurora |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-03-15 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 10 ； 国际: 172 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； 国际: 95 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-08-14； 国际：2021-04-12； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-11-23； 国际：2021-04-19； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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