基本信息
| 登记号 | CTR20220925 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 梁琪 | 首次公示信息日期 | 2022-04-28 |
| 申请人名称 | 兰州生物技术开发有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20220925 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 注射用A型肉毒毒素 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | CXSL2100001/CXSL2100002 | ||
| 适应症 | 痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态 | ||
| 试验专业题目 | 注射用A型肉毒毒素（衡力®）治疗痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 注射用A型肉毒毒素（衡力®）治疗痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的临床试验 | ||
| 试验方案编号 | HengLi007 | 方案最新版本号 | 第1.0版 |
| 版本日期: | 2022-03-15 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： ？ 在联合康复训练的基础上验证注射用A型肉毒毒素（衡力®）对于改善痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态在4周踝跖屈肌群改良Ashworth量表评分的有效性上优于安慰剂。 次要目的： ？ 评价注射用A型肉毒毒素（衡力®）联合康复训练对于改善痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态在肌张力和痉挛评价、步态、功能改善上的有效性； ？ 评价注射用A型肉毒毒素（衡力®）治疗痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态的安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 2岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 年龄≥2周岁且<17周岁，性别不限 2 痉挛型脑瘫患儿，伴下肢马蹄足 3 粗大运动功能分级系统-补充及修订版（Gross Motor Function Classification System-Expanded and Revised, GMFCS-E&R）分级I-III级 4 受试者进行改良Ashworth量表（Modified Ashworth Scale, MAS）（0~4级）评级：研究肢体的踝跖屈肌群的肌张力≥2级 5 如果口服抗痉挛药物，其用药情况必须在随机入组前稳定至少1个月 6 充分了解试验内容，自愿参加试验，受试者监护人书面签署知情同意书；对于年龄≥8周岁的未成年受试者，当受试者有能力做出同意时，还需要由受试者本人签署知情同意 | ||
| 排除标准 | 1 已知对研究药物及其成份过敏者 2 注射部位存在感染或皮肤病变 3 被研究的肢体炎症明显，限制关节活动 4 本研究前已进行或研究期间计划对被研究的下肢进行手术治疗痉挛状态 5 被研究的肢体存在固定挛缩，被动伸展时踝关节活动严重受限；或研究者判断注射部位肌肉存在严重萎缩者 6 双下肢长度差异>2 cm 7 伴下肢腘绳肌、髂腰肌、内收肌痉挛且需肉毒毒素注射治疗者 8 筛选期实验室检查显示：谷草转氨酶（AST）和/或谷丙转氨酶（ALT）≥2倍正常值上限；碱性磷酸酶（ALP）和/或总胆红素（TBIL）>1.5倍正常值上限者；（研究允许进行1次复查，如仍不满足入选要求则排除） 9 筛选期心电图（ECG）显示严重的心律失常且经研究者判断可能会影响试验药物安全性评价者 10 本研究随机入组前1个月内参加了其他药物临床试验 11 本研究随机入组前6个月内接受过任何型肉毒制剂治疗 12 任何可能使受试者在使用A型肉毒毒素时风险升高的医疗情况，包括诊断为重症肌无力、Lambert-Eaton综合征、肌萎缩性侧索硬化症或其他可能干扰神经肌肉功能的疾病 13 随机入组前12个月内针对被研究的肢体进行过苯酚或酒精阻滞治疗，或研究期间计划对被研究的肢体进行苯酚或酒精阻滞治疗以缓解痉挛状态 14 随机入组前7天内正在使用鞘内注射巴氯芬治疗痉挛状态或计划在研究期间接受此类治疗 15 研究期间需要使用氨基糖苷类抗生素以及其他干扰神经肌肉功能药物治疗 16 受试者伴有严重的心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、泌尿系统、内分泌系统或血液系统疾病，且研究者认为可能混淆研究结果或者影响受试者安全性 17 在本研究期间计划或预计使用新的抗痉挛药物者 18 本研究随机入组前3个月内或研究期间计划对被研究的下肢进行石膏治疗 19 经研究者评估认为伴有严重认知障碍或精神疾病而影响试验执行或测评者 20 研究者认为有其他因素不适宜参加本研究 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用A型肉毒毒素 英文通用名:Botulinum Toxin Type A for Injection 商品名称:衡力 剂型:注射用冻干制剂 规格:每瓶含A型肉毒毒素50单位（U）、100单位（U） 用法用量:每瓶试验用药用2ml的0.9%氯化钠注射液溶解。腓肠肌内侧头2U/kg或50U，腓肠肌外侧头2U/kg或50U，比目鱼肌 1U/kg或50U，每处肌肉可分1-2 个位点注射。如伴有严重足内翻，由研究者决定增加胫骨后肌的注射，1U/kg或50U。双侧总剂量最大为400U或12U/kg，以较低者为准。 用药时程:治疗期1天，访视期12周±7天 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用A型肉毒毒素安慰剂 英文通用名:placebo 商品名称:NA 剂型:注射用冻干制剂 规格:每瓶含A型肉毒毒素0单位（U） 用法用量:每瓶试验用药用2ml的0.9%氯化钠注射液溶解。腓肠肌内侧头2U/kg或50U，腓肠肌外侧头2U/kg或50U，比目鱼肌 1U/kg或50U，每处肌肉可分1-2 个位点注射。如伴有严重足内翻，由研究者决定增加胫骨后肌的注射，1U/kg或50U。双侧总剂量最大为400U或12U/kg，以较低者为准。 用药时程:治疗期1天，访视期12周±7天 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗第4周时研究肢体的踝跖屈肌群MAS评分（伸膝位）较基线的变化值 治疗第4周 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗第2、8、12周访视时研究肢体的踝跖屈肌群的MAS评分（伸膝位）较基线的变化值 治疗第2、8、12周 有效性指标 2 治疗第2、4、8、12周访视时，研究肢体的踝跖屈肌群治疗有效者的比例（治疗有效定义：踝跖屈肌群伸膝位MAS评分较治疗前降低至少1分） 治疗第2、4、8、12周 有效性指标 3 治疗第2、4、8、12周访视时，医师整体评估量表PGA评分 治疗第2、4、8、12周 有效性指标 4 治疗第2、4、8、12周访视时，研究肢体的踝跖屈肌群在伸膝位和屈膝位的MTS中的肌肉反应性质（X）评级较基线的变化值，肌肉反应角度R2-R1较基线的变化值 治疗第2、4、8、12周 有效性指标 5 治疗第2、4、8、12周访视时，医师等级评价量表PRS评分较基线的变化值 治疗第2、4、8、12周 有效性指标 6 治疗第4、8、12周访视时，GMFM-88（D区、E区）评分较基线的变化值 治疗第4、8、12周 有效性指标 7 治疗第2、4、8、12周访视时，研究肢体的伸膝位踝关节被动活动范围（PROM）较基线的变化值 治疗第2、4、8、12周 有效性指标 8 生命体征；体格检查；实验室检查（血、尿常规，血生化检查）；12导联心电图检查；不良事件和严重不良事件 治疗后12周内 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院） | 励建安/陆晓 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 2 | 郑州大学第三附属医院 | 朱登纳 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 3 | 昆明医科大学第二附属医院 | 姚黎清 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 4 | 首都医科大学附属北京天坛医院 | 王雅洁 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 5 | 北京博爱医院 | 张通 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 6 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 马超 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 7 | 南方医科大学珠江医院 | 李宏 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 8 | 深圳市儿童医院 | 廖建湘 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 9 | 浙江大学附属儿童医院 | 李海峰 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 10 | 邵阳学院附属第一医院 | 彭新平 | 中国 | 湖南省 | 邵阳市 |
| 11 | 南京医科大学附属淮安第一医院 | 祁玉军 | 中国 | 江苏省 | 淮安市 |
| 12 | 济南市儿童医院 | 黄艳 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 13 | 湖南省儿童医院 | 吴丽文 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 14 | 河南中医药大学第一附属医院 | 马丙祥 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 15 | 徐州市儿童医院 | 杨忠秀 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 16 | 临沂市妇幼保健院 | 田慧玲 | 中国 | 山东省 | 临沂市 |
| 17 | 潍坊市中医院 | 郝风玲 | 中国 | 山东省 | 潍坊市 |
| 18 | 蚌埠医学院第一附属医院 | 徐磊 | 中国 | 安徽省 | 蚌埠市 |
| 19 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 李金玲 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 20 | 安徽省儿童医院 | 李红 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 21 | 安阳市妇幼保健院 | 闫瑜 | 中国 | 河南省 | 安阳市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 南京医科大学第一附属医院伦理委员会 | 同意 | 2022-04-02 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 240 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 49 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-05-11； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-05-19； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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