基本信息
| 登记号 | CTR20212025 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 季惠锋 | 首次公示信息日期 | 2021-08-23 |
| 申请人名称 | Albireo AB/ Patheon France, S.A.S./ 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20212025 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | Odevixibat胶囊 曾用名:A4250 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 胆管闭锁 | ||
| 试验专业题目 | 一项在接受Kasai 肝门肠吻合术的胆管闭锁儿童中评价Odevixibat（A4250）的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照研究（BOLD） | ||
| 试验通俗题目 | 评价Odevixibat 在Kasai 肝门肠吻合术后胆管闭锁儿童中的疗效。 | ||
| 试验方案编号 | A4250-011 | 方案最新版本号 | 修订案02 |
| 版本日期: | 2020-11-09 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的是根据104 周研究治疗后的自体肝存活率，评价与安慰剂相比odevixibat 每日一次重复给药在Kasai 肝门肠吻合术（HPE）后胆管闭锁（BA）儿童中的疗效。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 0天(最小年龄)至 90天(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 临床诊断为BA 的男性或女性患者 2 Kasai HPE 时年龄≤90 日龄 3 Kasai HPE 后3 周内有资格开始研究治疗 | ||
| 排除标准 | 1 难治性腹水患者 2 回肠切除手术 3 筛选时ALT≥10×正常值上限（ULN）（可重新采样，如果重新采样时ALT＜10×ULN，患者可接受随机化） 4 随机化时，患者仅依赖全胃肠外营养，或无法口服研究药物 5 急性上行性胆管炎（急性上行性胆管炎消退后患者可接受随机分配） 6 胆总管囊性疾病 7 有已知可干扰胆汁酸吸收、分布、代谢或肠道药物排泄的任何其他疾病（包括但不限于炎症性肠病）病史 8 患者有需要静脉输液或营养干预治疗腹泻和/或其后遗症的慢性腹泻（即＞1 个月）病史 9 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史 10 INR＞1.6（患者可接受维生素K 静脉给药治疗；可以重新采集样本，并且如果重新采样时INR≤1.6，患者可接受随机化） 11 患者在随机化前30 天内或研究药物的10 个半衰期内（以较长者为准）暴露于试验用药物或生物制剂 12 研究者或医学监查员认为可能损害患者安全、研究结果完整性或患者对研究要求依从性的任何其他疾病或异常，包括先天性异常、心脏大手术、肝胆或GI 疾病 13 随机化时体重＜3.5 kg 14 已知对odevixibat 或药物制剂的任何组分过敏 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:Odevixibat 胶囊 英文通用名:Odevixibat Capsule 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:200 μg/粒 用法用量:40 μg/kg/d、120 μg/kg/d，口服给药。 用药时程:持续104周。 2 中文通用名:Odevixibat 胶囊 英文通用名:Odevixibat Capsule 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:600 μg/粒 用法用量:40 μg/kg/d、120 μg/kg/d，口服给药。 用药时程:持续104周。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:Odevixibat 胶囊 英文通用名:Odevixibat Capsule 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:0 μg/粒 用法用量:匹配安慰剂，口服给药。 用药时程:持续104周。 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要疗效终点是104 周研究治疗后存活且未接受肝脏移植的患者比例。 持续104周。 有效性指标+安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 至任何前哨事件发生的时间。 持续104周。 安全性指标 2 至儿科终末期肝病（PELD）评分≥15 的时间 持续104周。 安全性指标 3 13、26、52 和104 周研究治疗后的总胆红素水平 持续104周。 安全性指标 4 13、26、52 和104 周研究治疗后的血清胆汁酸水平 持续104周。 安全性指标 5 安全性参数，包括AE、严重不良事件（SAE）、体格检查结果、实验室评估和腹部超声 持续104周。 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 复旦大学附属儿科医院 | 黄瑛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 2 | Childrens Mercy Hospitals and Clinics University of Missouri | Fischer, Ryan | 美国 | Missouri/MO | Kansas City |
| 3 | Boston Children's Hospital | Wehrman, Andrew | 美国 | MA | Boston |
| 4 | Montefiore Medical Center | Ovchinsky, Nadia | 美国 | NY | Bronx |
| 5 | Icahn School of Medicine at Mount Sinai | Chu, Jaime | 美国 | NY | New York |
| 6 | New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Children's Hospital | Vitorio, Jennifer | 美国 | NY | New York |
| 7 | Miami Transplant Institute | Miloh, Tamir | 美国 | Florida | Miami |
| 8 | UPMC Children's Hospital of Pittsburgh | McKiernan, Patrick | 美国 | PA | Pittsburgh |
| 9 | University of California - San Francisco | Rosenthal, Phil | 美国 | CA | San Francisco |
| 10 | UT Southwestern Medical Center | Aqul, Amal | 美国 | TX | Dallas |
| 11 | Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine | Karpen, Saul | 美国 | GA | Atlanta |
| 12 | Riley Hospital for Children at IU Health | Molleston, Jean | 美国 | IN | Indianapolis |
| 13 | Johns Hopkins IDS | Karnsakul, Wikrom | 美国 | MD | Baltimore |
| 14 | Oregon Health Science University School of Medicine | Lin, Henry | 美国 | Oregon | Portland |
| 15 | Seattle Children's | Horslen, Simon | 美国 | WA | Seattle |
| 16 | Rady Children's Hospital | Schwarz, Kathleen | 美国 | CA | San Diego |
| 17 | Stanford Children’s Health | Narang, Amrita | 美国 | CA | Palo Alto |
| 18 | Children's Hospital of Philadelphia | Loomes, Kathleen | 美国 | PA | Philadelphia |
| 19 | University of Utah | Jensen, Kyle | 美国 | UT | Salt Lake City |
| 20 | Medical College of Wisconsin | Vitola, Bernadette | 美国 | WI | Milwaukee |
| 21 | Children's Hospital of Colorado | Mack, Cara | 美国 | CO | Aurora |
| 22 | Nemours Alfred duPont Hospital for Children, Thomas Jefferson University | Adeyemi, Adebowale | 美国 | DE | Wilmington |
| 23 | Cleveland Clinic | Hupertz, Vera | 美国 | OH | Cleveland |
| 24 | University of Michigan Childrens Hospital | Lopez, Maclovio | 美国 | MI | Ann Arbor |
| 25 | Children's National Medical Center / George Washington University | Khan, Muhammad | 美国 | DC | Washington |
| 26 | Ann Robert H Lurie children’s Hospital of Chicago | Mohammad, Saeed | 美国 | IL | Chicago |
| 27 | Childrens Hospital Los Angeles | Chuan-Hao, Lin | 美国 | CA | Los Angeles |
| 28 | Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Bezerra, Jorge | 美国 | OH | Cincinatti |
| 29 | Washington University School of Medicine | Stoll, Janis | 美国 | MO | St. Louis |
| 30 | Duke Children’s | Mavis, Alisha | 美国 | NC | Durham |
| 31 | Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka | Czubkowski, Piotr | 波兰 | Warsaw | Warsaw |
| 32 | Medizinische Hochschule Hannover | Baumann, Ulrich | 德国 | Lower Saxony | Hannover |
| 33 | Universitatsklinik fur Kinder- und Jugendmedizin Tuebingen | Sturm, Ekkehard | 德国 | Baden-Württemberg | Tuebingen |
| 34 | Charité - University Medicine Berlin | Bufler, Philip | 德国 | Berlin | Berlin |
| 35 | Dr. V. Haunersche Children's Clinic LMU Muenchen | Lurz, Eberhard | 德国 | Bavaria | Munich |
| 36 | Universit atsklinikum Hamburg-Eppendorf | Reinshagen, Konrad | 德国 | Hamburg | Hamburg |
| 37 | ASST Papa Giovanni XXIII | D’Antiga, Lorenzo | 意大利 | Bergamo | Bergamo |
| 38 | Azienda Ospedale Università Padova | Cananzi, Mara | 意大利 | Padova | Padova |
| 39 | Ospedale Infantile Regina Margherita | Calvo, Pier Luigi | 意大利 | Torino | Torino |
| 40 | Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer | Indolfi, Giuseppe | 意大利 | Florence | Florence |
| 41 | Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Maggiore, Giuseppe | 意大利 | Roma | Roma |
| 42 | Istituto Mediterraneo peri Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione | Riva, Silvia | 意大利 | Palermo | Palermo |
| 43 | Kings College Hospital | Thompson, Richard | 英国 | London | London |
| 44 | Birmingham Children’s Hospital | Kelgeri, Chayarani | 英国 | West Midlands | Birmingham |
| 45 | Leeds General Infirmary | Alizai, Naved | 英国 | West Yorkshire | Leeds |
| 46 | Hopital Necker-Enfants Malades | Lacaille, Florence | 法国 | ile-de-France | Paris |
| 47 | Hospice Civils de Lyon | Ruiz, Mathias | 法国 | Lyonnais | Lyon |
| 48 | Hopital Jeanne de Flandre | Aumar, Madeleine | 法国 | Flanders and Hainaut | Lillei |
| 49 | Hopital Bicetre | Gonzales, Emmanuel | 法国 | ile-de-France | Parisi |
| 50 | Hacettepe Universitesi - Ihsan Dogramaci Cocuk Hastanesi Ihsan | Ozen, Hasan | 土耳其 | Ankara | Ankara |
| 51 | Istanbul University Medical Faculty Hospital | Durmaz, Ozlem | 土耳其 | Istambul | Istambul |
| 52 | Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi | Artan, Reha | 土耳其 | Antalya | Antalya |
| 53 | University Medical Centre Groningen | Verkade, Hendrik Jan | 荷兰 | Groningen | Groningen |
| 54 | Cliniques Universitaires Saint-Luc | Sokal, Etienne | 比利时 | Brussels | Brussels |
| 55 | UZ Gent | De Bruyne, Ruth | 比利时 | East Flanders | Gent |
| 56 | The Childrens Hospital at Westmead | Stormon, Michael | 澳大利亚 | NSW | Westmead |
| 57 | Women's and Children's Hospital | Couper, Richard | 澳大利亚 | SA | North Adelaide |
| 58 | Melbourne Children's Trial Centre Royal Childrens Hospital Melbourne | Hardikar, Winita | 澳大利亚 | Victoria | Parkville (Victoria) |
| 59 | Starship Child Health | Evans, Helen | 新西兰 | Auckland | Auckland |
| 60 | Sainte-Justine University Hospital Center Universite de Montreal | Alvarez, Fernando | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| 61 | Hospital for Sick Children | Ng, Vicky Lee | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| 62 | BC Childrens Hospital | Schreiber, Richard | 加拿大 | British Columbia | Vancouver |
| 63 | Gasztroenterológiai és Hepatológiai Osztály | Dezsofi, Antal | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| 64 | University of Malaya Medical Centre | Lee, Way Seah | 马来西亚 | Kuala Lumpur | Kuala Lumpur |
| 65 | Hospital Raja Perempuan Zainab II | Wan Mohamad Noor, Wan Mohd Ruzaimie | 马来西亚 | Kelantan | Kota Bharu |
| 66 | Shaare Zedek Medical Center | Shteyer, Eyal | 以色列 | Jerusalem | Jerusalem |
| 67 | Schneider Children's Medical Center of Israel | Waisbourd-Zinman, Orith | 以色列 | Central | Petach Tikva |
| 68 | Seoul National University Childrens Hospital | Joong Kee Youn | 韩国 | Seoul | Seoul |
| 69 | Samsung Medical Center | Choe, Yon Ho | 韩国 | Seoul | Seoul |
| 70 | Hospital Universitario Vall d'Hebron | Quintero, Jesus | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| 71 | Taipei Veterans General Hospital | Huang, Ching-Feng | 中国台湾 | Taipei | Taipei |
| 72 | National Taiwan University Hospital | Chen, Huey-Ling | 中国台湾 | Taipei | Taipei |
| 73 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 余家康 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2021-06-23 |
| 2 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 同意 | 2021-09-30 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 20 ； 国际: 200 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-02-15； 国际：登记人暂未填写该信息； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-02-21； 国际：登记人暂未填写该信息； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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