重症肌无力是一种自身免疫性疾病,主要表现为肌肉无力和易疲劳,严重影响患者的生活质量和生存期。目前,重症肌无力的治疗主要包括对症治疗、免疫抑制治疗和血浆置换等,但这些治疗方法都存在一定的局限性和副作用,不能满足所有患者的需求。
近年来,一种新型的靶向药物——依库珠单抗(Eculizumab)引起了人们的关注。依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体,能够特异性地阻断补体系统的C5分子,从而抑制补体介导的细胞溶解和炎症反应,减轻重症肌无力患者的肌肉无力和其他临床症状。
依库珠单抗在2017年获得了美国FDA和欧盟EMA的批准,用于治疗成人和儿童的反乙酰胆碱受体阳性(AChR+)重症肌无力。这是基于两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验(REGAIN和CHANGE)的结果,这两项试验分别针对难治性AChR+重症肌无力患者和新诊断或未经充分治疗的AChR+重症肌无力患者。试验结果显示,与安慰剂相比,依库珠单抗能够显著改善患者的肌肉无力评分(MG-ADL和QMG),提高患者的生活质量(MG-QOL15),降低患者的呼吸危象发生率(MGCrisis),并且具有良好的安全性和耐受性。
那么,依库珠单抗在中国是否可以使用呢?答案是肯定的。依库珠单抗在2019年12月获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准,用于治疗AChR+重症肌无力成人患者。这是基于一项多中心、开放标签、单臂、Ib期临床试验(PEERLESS)的结果,该试验在中国招募了26例AChR+重症肌无力成人患者,其中24例完成了26周的治疗。试验结果显示,与基线相比,依库珠单抗能够显著改善患者的肌肉无力评分(MG-ADL和QMG),提高患者的生活质量(MG-QOL15),并且具有良好的安全性和耐受性。
那么,依库珠单抗在中国是否被纳入医保呢?答案是暂时还没有。目前,依库珠单抗在中国仅有一家药企——上海罕见药业有限公司(RareGen)代理,其售价为每支约2.5万元人民币,每瓶300毫克。根据治疗方案,患者需要每两周注射一次,每次600毫克,即两支。因此,依库珠单抗的治疗费用非常高昂,一年下来可能需要花费数十万元人民币,这对于大多数患者来说是难以承受的。
那么,有没有其他渠道可以获取依库珠单抗呢?答案是有的。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供依库珠单抗的海外药房渠道咨询,帮助您找到更优惠的价格和更可靠的质量。我们还可以为您提供海外就医咨询,帮助您联系国外的专业医生和医院,安排您的出国看病行程,让您享受更先进的医疗服务。此外,我们还可以为您提供医学顾问服务,帮助您了解更多关于重症肌无力和依库珠单抗的相关知识,为您制定个性化的治疗方案,让您更好地掌握自己的健康。
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