脂肪肉瘤是一种发生在软组织中的恶性肿瘤，主要由脂肪细胞组成。脂肪肉瘤的发病率较低，但预后较差，常常会发生局部复发或远处转移。目前，脂肪肉瘤的治疗主要包括手术切除、放射治疗和化学治疗，但是这些方法的效果并不理想，尤其是对于晚期或复发的脂肪肉瘤患者，治愈率很低。
曲贝替定是一种靶向药物，它可以抑制一种叫做c-Kit的酪氨酸激酶，从而阻断了肿瘤细胞的生长和分裂。曲贝替定主要用于治疗c-Kit阳性的胃肠道间质瘤（GIST），但是近年来的一些临床试验也发现，曲贝替定对于某些类型的脂肪肉瘤也有一定的效果。
根据2016年发表在《欧洲癌症杂志》上的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验（SUCCEED）的结果，曲贝替定可以显著延长复发或转移的脂肪肉瘤患者的无进展生存期（PFS），从安慰剂组的1.6个月提高到4.8个月，风险比为0.39（95%置信区间为0.27-0.55），P<0.0001。同时，曲贝替定也可以改善患者的生活质量和缓解症状。不过，曲贝替定并没有显著提高患者的总生存期（OS），可能是因为患者在进展后转换了其他治疗方案。此外，曲贝替定的安全性也较好，最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、皮疹和水肿，大多数为轻至中度。
因此，对于复发或转移的脂肪肉瘤患者，尤其是c-Kit阳性或PDGFRα突变阳性的患者，曲贝替定可以作为一种有效的治疗选择。不过，由于曲贝替定属于进口药物，价格较高，国内很多患者难以承担。如果您想了解更多关于曲贝替定的信息，或者想咨询海外药物渠道、海外就医服务等问题，请扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。
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