肢端肥大症是一种由于生长激素分泌过多导致的慢性疾病,主要表现为手、脚、鼻、下颌等部位的增大,以及皮肤、软组织、内脏等器官的增生。肢端肥大症不仅影响患者的外貌和心理,还会引起多种并发症,如高血压、糖尿病、心脏病、睡眠呼吸暂停等,严重影响患者的生活质量和预期寿命。
目前,治疗肢端肥大症的主要方法有手术、放射治疗和药物治疗。其中,药物治疗是最常用的方法,主要包括生长激素受体拮抗剂(如佩戈维司他)、生长激素释放激素拮抗剂(如奥克曲肽)和多巴胺受体激动剂(如卡伯古列)等。这些药物可以通过不同的机制抑制生长激素的分泌或作用,从而控制肢端肥大症的发展。
然而,这些药物并不是对所有患者都有效,有些患者可能对某些药物不敏感或耐受性差,或者出现不良反应。因此,开发更安全有效的药物治疗肢端肥大症是迫切需要的。
善龙(Pasireotide)是一种新型的生长激素释放激素拮抗剂,它可以与人体内4种不同类型的生长激素释放激素受体结合,从而更有效地抑制生长激素的分泌。善龙已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准,用于治疗不能手术或手术失败的成人肢端肥大症。
善龙的临床试验结果显示,善龙可以显著降低生长激素和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的水平,改善患者的临床症状和生活质量,并且与其他药物相比,有更高的有效率和更低的停药率。善龙的主要不良反应是高血糖和胃肠道反应,但一般可以通过调整剂量或合并使用其他药物来控制。
善龙在中国目前还没有上市,但已经进入了中国国家药品监督管理局(NMPA)审批流程中。据了解,善龙在中国的注册试验已经完成,并且达到了预期的效果。预计善龙将在2024年左右在中国上市。
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