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血小板减少症是一种常见的血液系统疾病，指的是血液中的血小板数量低于正常范围，导致出血倾向增加。血小板减少症可以由多种原因引起，其中慢性肝病(CLD)是一个重要的危险因素。慢性肝病患者由于肝功能损害、门静脉高压、脾功能亢进等原因，容易发生血小板减少症，严重影响患者的生活质量和预后。慢性肝病患者血小板减少症的发生率高达76%，其中约有1/3的患者需要进行治疗。
阿伐曲泊帕是什么药？
阿伐曲泊帕是一种口服的血小板生成素受体激动剂，能够刺激骨髓中的巨核细胞产生更多的血小板。阿伐曲泊帕在美国、欧盟、日本等多个国家和地区已经获得上市批准，用于治疗不同类型的血小板减少症，包括原发性免疫性血小板减少症(ITP)、肝硬化合并门静脉高压(PHT)导致的血小板减少症以及接受干细胞移植后的血小板减少症。
阿伐曲泊帕在中国的上市情况
2021年9月9日，阿伐曲泊帕在中国正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗成人慢性肝病(CLD)合并血小板减少症(PLT<50×10^9/L)，以降低出血风险或为侵入性操作做准备。这是阿伐曲泊帕在中国的首个适应证，也是目前中国唯一一种针对慢性肝病合并血小板减少症的药物。
阿伐曲泊帕在中国的上市申请是基于两项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验——L-PLUS 1和L-PLUS 2的结果。这两项试验共纳入了312名成人慢性肝病合并血小板减少症(PLT<50×10^9/L)的患者，其中包括中国大陆、香港和台湾地区的患者。试验结果显示，与安慰剂相比，阿伐曲泊帕能够显著提高患者的血小板水平，达到预定的治疗目标(PLT≥50×10^9/L或PLT≥100×10^9/L)，并降低出血发生率，同时具有良好的安全性和耐受性。
阿伐曲泊帕在中国的价格和购买方式
阿伐曲泊帕在中国的上市价格尚未公布，但根据其在其他国家和地区的参考价格，预计不会低于每片1000元人民币。目前，阿伐曲泊帕在中国还没有进入医保目录，也没有在国内生产或授权代理商，因此患者想要使用这种药物，只能通过海外药房的方式购买。
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