树突状细胞瘤（Histiocytosis）是一种罕见的恶性肿瘤，主要由树突状细胞或巨噬细胞增生所致。根据肿瘤的起源和表型，树突状细胞瘤可以分为Langerhans细胞组织细胞增生症（LCH）、非Langerhans细胞组织细胞增生症（non-LCH）和母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。其中，BPDCN是一种极为罕见的血液肿瘤，发生在骨髓、外周血和皮肤等部位，预后极差，目前尚无标准的治疗方案。
近日，美国FDA批准了一种新型的靶向药物Elzonris（tagraxofusp-erzs），用于治疗BPDCN。这是FDA首次批准针对BPDCN的药物，也是首个针对CD123的药物。CD123是一种白血病干细胞相关的表面抗原，广泛表达在BPDCN、急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）等恶性血液病中。Elzonris是一种融合蛋白，由人源化抗CD123单克隆抗体和白喉毒素的A链组成，可以通过与CD123结合，将白喉毒素送入肿瘤细胞内，从而诱导肿瘤细胞凋亡。
FDA批准Elzonris用于治疗BPDCN的依据是一项多中心、单臂、开放标签的I/II期临床试验（STML-401-0114），该试验共纳入45例新诊断或复发/难治性的BPDCN患者。结果显示，Elzonris治疗后，总有效率（ORR）为90%，完全缓解率（CR）为72%，中位持续缓解时间（mDOR）为8.5个月。对于新诊断的患者，ORR为89%，CR为79%；对于复发/难治性的患者，ORR为92%，CR为62%。此外，Elzonris还显示出良好的安全性和耐受性，最常见的不良反应包括升高的转氨酶、低白细胞计数、低血小板计数、低红细胞计数、感染、发热、水肿、恶心等。
Elzonris的批准为BPDCN患者带来了新的希望和选择，也为其他CD123阳性的恶性血液病提供了新的治疗思路。目前，Elzonris还在进行多项临床试验，探索其在AML、MDS、ALL等其他血液肿瘤中的疗效和安全性。
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