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树突状细胞瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）是一种罕见的恶性肿瘤，发生在树突状细胞的前体细胞上。树突状细胞是一种重要的免疫系统细胞，可以识别和清除异物。树突状细胞瘤的发病机制尚不清楚，但可能与染色体异常、基因突变和免疫功能紊乱有关。树突状细胞瘤的临床表现多样，常见的症状包括皮肤结节、淋巴结肿大、骨髓浸润和血液异常。树突状细胞瘤的诊断依赖于免疫组化和流式细胞术，需要检测特异性标志物CD4、CD56、CD123和TCL1等。树突状细胞瘤的治疗目前没有统一的标准，常用的方法包括化疗、造血干细胞移植和靶向治疗等。树突状细胞瘤的预后较差，中位生存期只有8-14个月。
Elzonris：靶向CD123的新药
Elzonris（tagraxofusp-erzs）是一种融合蛋白药物，由人源化抗CD123单克隆抗体和白血球介素2（IL-2）的毒性亚基组成。CD123是白血病抑制性因子受体（IL-3Rα），在正常的造血干细胞和多种白血病细胞上表达，包括树突状细胞瘤。Elzonris可以通过抗体部分与CD123结合，然后通过IL-2部分进入细胞，释放出具有高度毒性的酶，从而杀死癌细胞。Elzonris是美国FDA批准的第一个针对树突状细胞瘤的药物，也是第一个针对CD123的药物。
Elzonris的临床试验结果显示，该药物对树突状细胞瘤有显著的治疗效果。在一项针对29例树突状细胞瘤患者的单臂开放试验中，Elzonris每天静脉滴注7天，每21天为一个周期，最多可用4个周期。结果显示，Elzonris的总有效率为90%，其中54%达到完全缓解，36%达到部分缓解。Elzonris还可以改善患者的皮肤、骨髓和外周血液情况。Elzonris的常见不良反应包括发热、恶心、腹泻、肝功能异常、嗜酸性粒细胞增多和贫血等。
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