阿培利司（Alpelisib，商品名Piqray）是一种新型的靶向药物，主要用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌。它是一种口服药物，可以抑制一种名为PI3K的酶，从而阻止癌细胞的生长和分裂。阿培利司与芳香化酶抑制剂（如来曲唑、阿那曲唑或依西美坦）联合使用，可以延长患者的无进展生存期（PFS），改善患者的生活质量。
阿培利司在2019年5月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成为了全球首个针对PIK3CA突变的乳腺癌靶向药物。PIK3CA是一种常见的基因突变，约有40%的HR+/HER2-乳腺癌患者存在这种突变。PIK3CA突变会导致PI3K信号通路的异常激活，促进癌细胞的增殖和存活。阿培利司可以选择性地抑制PI3K信号通路中的α亚基，从而抵消了PIK3CA突变带来的不良影响。
阿培利司的批准是基于一项名为SOLAR-1的国际多中心随机双盲安慰剂对照三期临床试验。该试验共纳入了572名HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，他们都曾经接受过内分泌治疗，但疾病进展或复发。这些患者被随机分为两组，一组接受阿培利司加来曲唑治疗，另一组接受安慰剂加来曲唑治疗。结果显示，在有PIK3CA突变的患者中，阿培利司组的中位PFS为11个月，而安慰剂组为5.7个月，差异显著（风险比为0.65，95%置信区间为0.5-0.85，p=0.00065）。在没有PIK3CA突变的患者中，两组之间没有显著差异（风险比为0.85，95%置信区间为0.58-1.25）。这表明，阿培利司对于有PIK3CA突变的乳腺癌患者有明显的临床效益。
目前，阿培利司还在进行其他多项临床试验，探索其在其他类型的乳腺癌以及其他肿瘤中的应用。例如，在BYLieve试验中，阿培利司与富马酸芦可替尼（Fulvestrant）联合治疗CDK4/6抑制剂耐药的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌；在CBYL719X2101试验中，阿培利司与曲妥珠单抗（Trastuzumab）联合治疗PIK3CA突变的HER2+晚期或转移性乳腺癌；在CBYL719X2401试验中，阿培利司与曲妥珠单抗联合治疗PIK3CA突变的HER2+胃癌或胃食管结合部癌。
阿培利司在国内目前还没有上市，但是已经进入了中国药品监督管理局（NMPA）的优先审评程序，预计不久后就能获得批准。如果您想了解更多关于阿培利司的信息，或者想咨询海外药物的渠道，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供最新的药物资讯，海外就医指导，医学顾问服务等。我们致力于帮助每一位癌症患者找到最适合自己的治疗方案，让您不再错过任何一次治愈的机会。
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