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肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种严重的神经退行性疾病,导致运动神经元逐渐死亡,从而引起肌肉萎缩、无力和瘫痪。目前,没有根治ALS的方法,只能通过药物和康复治疗来延缓病情进展和改善生活质量。然而,目前市场上可用的药物只有两种,分别是利凡诺和雷杜萨,它们的疗效有限,且价格昂贵。
近年来,一种新型的抗ALS药物——依达拉奉注射液(Edaravone Injection)引起了广泛的关注。依达拉奉是一种自由基清除剂,可以通过清除氧化应激产生的自由基,保护运动神经元免受损伤,从而延缓ALS的进展。依达拉奉于2015年在日本获批上市,2017年在美国获批上市,是目前全球第三种获批的抗ALS药物。
依达拉奉注射液的临床试验结果
依达拉奉注射液的临床试验结果显示,该药物可以显著降低ALS患者的功能衰退速度,延长生存期,并改善生活质量。在一项为期24周的随机双盲安慰剂对照试验中,共纳入137名ALS患者,其中69名接受依达拉奉注射液治疗,68名接受安慰剂治疗。结果显示,在试验结束时,依达拉奉组患者的ALS功能量表(ALSFRS-R)评分下降了5.01分,而安慰剂组患者下降了7.50分,两组之间的差异具有统计学意义(P=0.0013)。这意味着依达拉奉组患者的功能衰退速度比安慰剂组患者慢了33%。此外,依达拉奉组患者的生存期中位数为33个月,而安慰剂组患者为29个月,两组之间也有显著差异(P=0.039)。依达拉奉组患者的生活质量评分也高于安慰剂组患者(P=0.027)。依达拉奉注射液的安全性也较好,最常见的不良反应是头痛、恶心、皮疹和注射部位反应等。
依达拉奉注射液在中国的可获得性
虽然依达拉奉注射液已经在日本和美国上市多年,但在中国仍未获批。这给中国的ALS患者带来了很大的困难和压力。很多患者想要尝试这种新型药物,但又不知道如何获取。有些人选择去日本或美国就医,但这样的费用和风险都很高。有些人通过海外药房或其他渠道购买,但又担心药品的真伪和质量。有些人甚至因为无法获得依达拉奉注射液而放弃治疗,导致病情恶化。
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