肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种神经系统退行性疾病,导致肌肉逐渐萎缩、无力和瘫痪。目前,没有根治ALS的方法,只能通过药物和康复治疗来延缓病情进展和改善生活质量。依达拉奉(Edaravone)是一种抗氧化剂,可以清除自由基,保护神经细胞免受损伤。近年来,依达拉奉被用于治疗ALS,取得了一定的效果。
依达拉奉是日本三得利制药公司开发的一种新型抗氧化剂,最初用于治疗急性脑梗塞。2015年,日本批准了依达拉奉用于治疗ALS,成为继利手林(Riluzole)之后第二个被批准的ALS药物。2017年,美国食品药品监督管理局(FDA)也批准了依达拉奉用于治疗ALS,并授予其孤儿药资格和快速通道资格。
依达拉奉的作用机制是通过清除自由基,减少氧化应激,保护神经细胞免受损伤。自由基是一种不稳定的分子,会与细胞内的蛋白质、脂质和DNA发生反应,导致细胞功能障碍和死亡。在ALS患者中,自由基的产生增加,而清除自由基的能力下降,导致神经细胞受到氧化损伤。依达拉奉可以与自由基结合,中和其活性,从而保护神经细胞。
依达拉奉的临床试验结果显示,该药物可以延缓ALS患者功能衰退的速度,并改善部分患者的呼吸功能和生活质量。在一项为期24周的随机双盲安慰剂对照试验中,参与者分为两组,一组接受依达拉奉静脉注射(60mg/天),一组接受安慰剂静脉注射。结果显示,依达拉奉组的ALS功能量表(ALSFRS-R)评分下降幅度显著小于安慰剂组(-5.01 vs -7.50),说明依达拉奉可以延缓ALS患者功能衰退的速度。此外,在呼吸功能方面,依达拉奉组的肺活量(FVC)下降幅度也显著小于安慰剂组(-0.16 vs -0.64),说明依达拉奉可以改善部分患者的呼吸功能。
依达拉奉的常见不良反应有头痛、皮疹、恶心、呕吐等,一般较轻微,不影响用药。但是,该药物也有一些注意事项和禁忌症,如肝功能不全、肾功能不全、过敏体质等。因此,在使用依达拉奉之前,应该咨询专业的医生,了解自己的病情和用药指导,避免不必要的风险。
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