曲美替尼(Cometriq)是一种靶向药物,主要用于治疗携带BRAF基因突变的晚期黑色素瘤。黑色素瘤是一种恶性肿瘤,发生在皮肤的黑色素细胞中,常见于白种人。黑色素瘤的发病率逐年上升,预后较差,目前尚无根治性的治疗方法。
曲美替尼是一种口服药物,它可以抑制BRAF蛋白的活性,从而阻断肿瘤细胞的增殖和存活信号。BRAF基因突变是黑色素瘤中最常见的基因变异之一,约占50%左右。BRAF基因突变会导致BRAF蛋白过度激活,刺激肿瘤细胞不受控制地生长和分裂。曲美替尼可以特异性地识别并结合BRAF蛋白,阻止其与其他蛋白相互作用,从而抑制肿瘤细胞的信号传导。
曲美替尼的临床试验表明,它可以显著提高携带BRAF基因突变的晚期黑色素瘤患者的生存期和生活质量。在一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验中,共有960名晚期黑色素瘤患者参与,其中718名携带BRAF基因突变。结果显示,与安慰剂组相比,曲美替尼组的中位无进展生存期(PFS)延长了3.7个月(6.3个月 vs 2.6个月),中位总生存期(OS)延长了6.2个月(18.3个月 vs 12.1个月),总体缓解率(ORR)也显著提高(27% vs 2%)。曲美替尼组的常见不良反应包括腹泻、皮疹、乏力、恶心、呕吐、食欲减退、发热等。
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