膀胱癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，发病率逐年上升，预后较差。目前，膀胱癌的治疗主要包括手术、化疗、放疗和免疫治疗等，但是对于晚期或复发的膀胱癌患者，治疗效果并不理想，生存期也很短。因此，寻找新的治疗方法和药物是膀胱癌患者的迫切需求。
厄达替尼（Erdafitinib）是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）家族的活性，从而阻断肿瘤细胞的增殖和侵袭。FGFR是一种与肿瘤发生、发展密切相关的分子标志物，约20%~30%的膀胱癌患者存在FGFR基因突变或扩增，这些患者对传统的化疗或免疫治疗反应较差，预后也更差。因此，针对FGFR的靶向治疗有望为这部分患者带来新的希望。
厄达替尼是目前唯一一种针对FGFR突变或扩增的膀胱癌患者的靶向药物，已经在美国获得FDA的加速批准，用于治疗晚期或复发的转移性非肌层浸润性（MIBC）或肌层浸润性（MIBC）尿路上皮癌（UCC），并且在至少一种化疗方案后进展或不能耐受化疗的患者。该药物的批准基于BLC2001试验的结果，该试验是一项多中心、单臂、开放标签、第二期临床试验，共纳入了99例FGFR突变或扩增的晚期或复发的转移性UCC患者，他们在至少一种化疗方案后进展或不能耐受化疗。试验结果显示，厄达替尼给予8mg每日一次口服治疗后，总有效率为40%，中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。厄达替尼最常见的不良反应包括高血磷、口腔溃疡、干眼、腹泻、指甲变化、皮肤干燥、眼睛发红等。
厄达替尼作为膀胱癌首款靶向药物，为FGFR突变或扩增的晚期或复发的转移性UCC患者提供了一个新的治疗选择，也为膀胱癌的精准医学开辟了新的领域。目前，厄达替尼还在进行其他多项临床试验，以评估其在其他类型和阶段的膀胱癌以及其他肿瘤中的安全性和有效性。
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