杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种遗传性的肌肉退化疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力、萎缩和呼吸困难。目前，没有根治的方法，只能通过药物和物理治疗来缓解症状和延缓进展。
依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种针对DMD患者的创新药物，它可以通过基因剪切（exon skipping）的方式，修复部分患者的突变基因，使其能够产生一定量的功能性肌营养素（dystrophin），从而改善肌肉功能和生活质量。依特立生是由美国sarepta公司开发的，目前已经在美国、欧盟、日本等地获得批准上市。
依特立生的价格、多少钱、说明书、用法用量、服用方法、适应症、作用功效、副作用、靶点、医保、注意事项、同类药品和常见问题
依特立生是一种注射剂，每周一次，每公斤体重30毫克，通过静脉滴注给药。它适用于由于第51外显子缺失导致的DMD患者，约占DMD患者的13%。依特立生可以通过基因剪切技术，跳过第51外显子，使突变基因能够产生一种较为完整的肌营养素蛋白，从而增强肌肉细胞的稳定性和功能。依特立生的主要作用功效是延缓DMD患者的行走能力下降，改善其运动能力和呼吸功能。依特立生的常见副作用有反应部位反应（如红斑、瘙痒等）、发热、头痛等，一般较轻微，不影响治疗。依特立生的靶点是第51外显子，它是DMD患者中最常见的突变位点之一。目前，依特立生还没有纳入医保目录，所以需要自费购买。使用依特立生时，需要注意定期监测肌营养素水平、肌酸激酶水平、肝功能和肾功能等指标，以评估药物的效果和安全性。依特立生的同类药品有沃尔沙（Viltepso）和阿莫西（Amondys 45），它们也是基于基因剪切技术的DMD治疗药物，但是针对不同的外显子突变。依特立生的常见问题有：它是否适用于所有DMD患者？它是否可以与其他药物联合使用？它是否可以治愈DMD？它是否有长期的疗效和安全性数据？等等。这些问题的答案可以咨询泰必达客服，他们会为您提供专业的医药咨询服务。
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