去纤苷钠是一种用于治疗肝静脉闭塞性病(VOD)的药物,也叫做Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷或去纤维钠。它是由美国爵士Jazz制药公司生产的,目前已经在欧盟、美国、加拿大等多个国家和地区获得批准上市。
肝静脉闭塞性病是一种严重的并发症,主要发生在接受造血干细胞移植(HSCT)的患者中,表现为肝脏功能障碍、腹水、体重增加和门静脉高压。如果不及时诊断和治疗,可能导致多器官衰竭和死亡。
去纤苷钠的作用机制是通过降低血液黏稠度,增加微循环血流,抑制血小板聚集,减少血栓形成,保护内皮细胞,抑制炎症反应,促进组织修复等多种途径,改善肝静脉闭塞性病的临床症状和预后。
去纤苷钠的临床效果已经得到了多项随机对照试验(RCT)和观察性研究的证实。其中最有力的证据来自于一项名为DEFRAG-001的III期RCT,该试验比较了去纤苷钠与安慰剂在治疗造血干细胞移植后发生肝静脉闭塞性病的患者的效果。结果显示,去纤苷钠组的28天存活率显著高于安慰剂组(38.2% vs 21.6%,p=0.0014),同时也降低了多器官衰竭的风险(p=0.01)。此外,去纤苷钠组的不良反应发生率并没有增加,主要包括出血、低血压和发热等。
除了DEFRAG-001试验外,还有其他几项观察性研究也支持了去纤苷钠的有效性和安全性,如DEFRAG-002、DEFRAG-003、DEFRAG-004等。这些研究涵盖了不同的患者人群,如儿童、成人、老年人、急性或慢性肝静脉闭塞性病等,都显示了去纤苷钠能够提高肝静脉闭塞性病患者的存活率和生活质量,且不增加出血等严重不良反应的风险。
综上所述,去纤苷钠是一种治疗肝静脉闭塞性病的有效和安全的药物,已经在多个国家和地区获得批准上市,为造血干细胞移植后发生肝静脉闭塞性病的患者提供了一种新的治疗选择。如果您想了解更多关于去纤苷钠的信息,或者想寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道,您可以联系泰必达客服,我们将为您提供最优惠的价格,最安全快捷的服务,让您享受到全球最先进的医疗资源。
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