α-甘露糖苷病是一种罕见的遗传性代谢疾病,由于缺乏α-甘露糖苷酶,导致多糖在细胞内积累,影响多个器官的功能。目前,没有根治的方法,只能通过对症治疗来缓解症状和并发症。Lamzede是一种酶替代治疗药物,可以补充体内缺乏的α-甘露糖苷酶,从而降低多糖的积累,改善患者的生活质量。
Lamzede是由意大利Chiesi公司开发的一种重组人α-甘露糖苷酶,通过静脉注射给药,每周一次,每次剂量为2mg/kg。Lamzede是目前唯一一种经过欧盟批准用于治疗非神经型α-甘露糖苷病(GD2)的药物。GD2是α-甘露糖苷病中较为常见的类型,主要影响肝脏、脾脏、骨骼和心脏等器官,不涉及神经系统。
Lamzede的临床试验表明,该药物可以显著降低患者血清中的胆固醇、甘油三酯和胆酸等生化指标,同时也可以减少肝脏和脾脏的体积,改善肝功能和血液学参数。Lamzede还可以提高患者的运动能力和生活质量,减少骨骼相关的并发症。Lamzede的安全性和耐受性也较好,常见的不良反应包括头痛、发热、恶心、呕吐、背部疼痛、关节疼痛等。
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