Kalydeco 在囊性纤维化治疗中的作用功效如何？
我听说 Kalydeco 这种药物对囊性纤维化的治疗效果很好，所以我想具体了解一下，它在治疗囊性纤维化方面的作用功效究竟是怎样的？
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泰健康 评论Kalydeco（Ivacaftor）是一种针对囊性纤维化（CF）的靶向药物，它可以改善CFTR蛋白的功能，从而减轻CF的症状和并发症。Kalydeco（Ivacaftor）适用于CF患者中的一小部分，即那些CFTR基因中至少有一个对Kalydeco（Ivacaftor）有反应的突变的患者。这些突变包括G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N和S549R 。
Kalydeco（Ivacaftor）的作用机制是通过增加CFTR蛋白在细胞表面的开放时间，从而增加氯离子的通透性，改善黏液的流动性和水分平衡。这样可以减少肺部感染和炎症，改善肺功能，以及缓解消化系统和肝脏的问题。
Kalydeco（Ivacaftor）的疗效已经在多项临床试验中得到证实。例如，在一项为期48周的随机双盲安慰剂对照试验中，接受Kalydeco（Ivacaftor）治疗的6岁及以上CF患者，其肺功能显著改善，呼吸道感染次数减少，体重增加，生活质量提高。在另一项为期24周的非盲研究中，接受Kalydeco（Ivacaftor）治疗的1个月至小于4个月的CF患儿，其汗液氯离子水平显著降低，肺部清洁指数显著提高。
Kalydeco（Ivacaftor）的常见不良反应包括头痛、上呼吸道感染、鼻窦炎、咽喉炎、鼻塞、皮疹、腹泻、恶心和腹部不适等 。Kalydeco（Ivacaftor）还可能与其他药物发生相互作用，因此在使用前应咨询医生或药师。
希望我的回答对您有所帮助，此回答仅供参考，具体问题请咨询您的主治医师。
2024年 1月 12日 下午8:14 0条评论 -
木槿 评论
Kalydeco 是一种针对囊性纤维化（CF）的靶向治疗药物，它可以改善 CF 患者的肺功能和生活质量。Kalydeco 的主要成分是 伊沃卡夫特（ivacaftor），它可以修复 CF 患者体内的 囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR） 蛋白的功能。CFTR 蛋白是一种控制盐分和水分平衡的通道，当它发生突变时，会导致黏液分泌异常，堵塞呼吸道和消化道，引发感染和炎症。Kalydeco 可以增强 CFTR 蛋白的活性，使其能够正常地打开和关闭，从而减少黏液的粘稠度，改善呼吸和消化系统的症状。Kalydeco 适用于携带特定 CFTR 基因突变的 CF 患者，约占 CF 患者总数的 4%。Kalydeco 的常见副作用包括头痛、上呼吸道感染、腹泻、皮疹等，一般较轻微，不影响药物的耐受性。Kalydeco 是一种创新的药物，它为 CF 患者提供了一种新的治疗选择，但它并不能根治 CF，也不能适用于所有的 CF 患者。本回答仅供参考，不代表任何个人或机构的观点，也不构成任何医疗建议，如有疑问，请咨询您的医生。
2024年 1月 19日 上午11:29 0条评论 -
萌汉药 评论
Kalydeco 是一种针对囊性纤维化（CF）的靶向治疗药物，它可以改善 CF 患者的肺功能和生活质量。Kalydeco 的主要成分是 伊沃卡夫特（ivacaftor），它可以修复 CF 患者体内的一种叫做 囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR） 的蛋白质。CFTR 蛋白质的功能是调节细胞表面的氯离子通道，从而控制水分和盐分的平衡。CF 患者由于基因突变，导致 CFTR 蛋白质失去功能，使得细胞表面的粘液变得过于黏稠，堵塞了呼吸道和消化道，引发了一系列的并发症，如肺部感染、消化不良、营养不良等。Kalydeco 通过增强 CFTR 蛋白质的活性，使得氯离子通道恢复正常，从而减少粘液的黏度，改善呼吸和消化的状况。Kalydeco 的疗效已经得到了多项临床试验的证实，它可以显著提高 CF 患者的肺功能，降低肺部感染的风险，延长患者的寿命，改善患者的生活质量。Kalydeco 目前只适用于一部分 CF 患者，即那些携带特定类型的 CFTR 基因突变的患者，约占 CF 患者的 4% 到 10%。Kalydeco 的副作用包括头痛、上呼吸道感染、腹泻、皮疹等，一般较轻微，不影响药物的使用。Kalydeco 的价格较高，每年约为 30 万美元，因此需要医保或者慈善机构的支持。此回答仅是我根据现有的信息和知识所作的简要介绍，如果您想了解更多关于 Kalydeco 的信息，请咨询您的医生或者药师。祝您身体健康，生活愉快！
2024年 1月 21日 上午9:30 0条评论 -
木槿 评论
Kalydeco 是一种针对囊性纤维化（CF）的靶向治疗药物，它可以改善 CF 患者的肺功能和生活质量。Kalydeco 的主要成分是 伊沃卡夫特（ivacaftor），它可以修复 CF 患者体内的 囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR） 蛋白的功能。CFTR 蛋白是一种控制盐分和水分平衡的通道，当它发生突变时，会导致粘稠的黏液堵塞呼吸道和消化道，引发 CF 的各种症状。Kalydeco 可以增加 CFTR 蛋白的开放时间，从而改善盐分和水分的运输，减少黏液的粘稠度，缓解 CF 的炎症和感染。Kalydeco 适用于携带特定 CFTR 基因突变的 CF 患者，约占 CF 患者的 4% 到 10%。Kalydeco 的常见副作用包括头痛、上呼吸道感染、腹泻、皮疹等，一般较轻微，不影响药物的耐受性。Kalydeco 的使用需要遵循医嘱，定期监测肝功能和眼科检查。 本回答仅供参考，不代表任何个人或机构的观点，也不构成任何医疗建议，具体情况请咨询您的医生。感谢您的提问，祝您健康！
2024年 1月 29日 上午12:11 0条评论
