注射用CAN103

注射用CAN103的适应症是戈谢病。 此药物由北海康成（苏州）生物制药有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] A部分试验目的：评估CAN103的在初治GD1收拾这种的安全性和耐受性，获得CAN103的单次、多次给药的药代动力学（PK）特征和药效学生物标志物(PD)水平变化，确定最大耐受剂量，以及评估免疫原性并初步探索PK/PD关系和剂量/暴露量-效应关系。 B部分试验目的：评估CAN103在初治GD1和GD3受试者中的有效性、安全性、免疫原性和多次给药的PK特征及PD变化，探讨PK/PD关系和剂量/暴露量-效应关系，探索PD指标和疗效指标的相关性，分析CAN103对不同分析人群受试者有效性和安全性随时间的变化趋势，比较GD1和GD3亚群的疗效与安全性，探讨受试者各临床终点的应答程度分类。

注射用CAN103的适应症是戈谢病。 此药物由北海康成（苏州）生物制药有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] A部分试验目的：评估CAN103的在初治GD1收拾这种的安全性和耐受性，获得CAN103的单次、多次给药的药代动力学（PK）特征和药效学生物标志物(PD)水平变化，确定最大耐受剂量，以及评估免疫原性并初步探索PK/PD关系和剂量/暴露量-效应关系。 B部分试验目的：评估CAN103在初治GD1和GD3受试者中的有效性、安全性、免疫原性和多次给药的PK特征及PD变化，探讨PK/PD关系和剂量/暴露量-效应关系，探索PD指标和疗效指标的相关性，分析CAN103对不同分析人群受试者有效性和安全性随时间的变化趋势，比较GD1和GD3亚群的疗效与安全性，探讨受试者各临床终点的应答程度分类。