维托拉生注射液

维托拉生注射液的适应症是治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型DMD 此药物由日本新药株式会社/ 杭州泰格医药科技股份有限公司/ 不适用生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：评价viltolarsen以每周80 mg/kg的剂量静脉给药(IV)治疗能走动和卧床的≥8岁DMD男孩的安全性和耐受性。次要目的：与自然病程对照相比，以每周80 mg/kg的剂量静脉给药viltolarsen48周治疗能走动和卧床的≥8岁DMD男孩的疗效。探索性目的：评价viltolarsen治疗对患者DMD健康相关生活质量的影响，评价DMD患者的咳嗽强度，评价DMD患者走动能力的保留情况，评价日常活动和睡眠-觉醒模式，以探索viltolarsen治疗对患者DMD的影响。