Selumetinib胶囊

Selumetinib胶囊的适应症是存在症状、不能手术丛状神经纤维瘤的成人NF1 此药物由AstraZeneca AB/ 阿斯利康投资（中国）有限公司/ Patheon Pharmaceuticals Incorporated生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：在存在症状、不可手术PN的NF1受试者中，通过ICR评估确认的ORR，证明试验药较安慰剂的有效性。关键次要目的：评估基线时PAINS-pNF慢性靶PN疼痛评分≥3的受试者的慢性靶PN疼痛强度相对基线的变化，比较试验药较安慰剂的作用 次要目的：1评估试验组ORR、DoR、PFS、TTP、TTR证明试验药的有效性 2评估靶PN体积，基线慢性靶PN疼痛评分≥3的受试者的慢性靶PN疼痛缓解和慢性靶PN疼痛的至缓解时间，疼痛用药、疼痛干扰、身体功能、HRQoL、健康状况相对基线的变化，证明试验药较安慰剂的作用 3评估身体机能、HRQoL、健康状况与基线的差异评价试验药的作用4试验药PK 安全性目的：评估试验药单药与安慰剂相比治疗患症状性、不可手术PN的成人NF1受试者的安全性和耐受性 探索性目的：1在随机化期间，通过评估两组的PFS及靶PN急性疼痛强度，比较试验药较安慰剂的作用 2在整个研究期间所有受试者中评估靶PN慢性疼痛和急性刺痛强度、疼痛干扰、疼痛用药与基线的差异，基线慢性靶PN疼痛评分≥3的受试者的慢性靶PN疼痛缓解情况评价试验药的作用 3 基于NF1突变模式评估试验药疗效