RO7034067口服溶液用粉末

RO7034067口服溶液用粉末的适应症是2和3型脊髓性肌萎缩症 此药物由F.Hoffmann-La Roche Ltd/ 罗氏（中国）投资有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 在不能行走的2型和3型脊髓性肌萎缩症患者中，相比于安慰剂，评价RO7034067在运动、呼吸等方面的有效性；了解是否会改善疾病对患者和家庭的影响；考察RO7034067的药代动力学特征、PK/PD关系以及其安全性特性。

RO7034067口服溶液用粉末的适应症是1型脊髓性肌萎缩症 此药物由F.Hoffmann-La Roche Ltd/ 罗氏（中国）投资有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 一项两部分、无缝衔接、开放、多中心的临床研究， 旨在1型脊髓性肌萎缩症患儿中研究RO7034067的安全性和耐受性；考察其药代动力学特征，观察其在运动、呼吸等方面的有效性。