OAV101注射液
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【招募已完成】OAV101注射液免费招募（年龄 ≥ 2岁至 < 18岁、初治的2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中评价鞘内（IT）注射OAV101的疗效和安全性研究）
OAV101注射液的适应症是脊髓性肌萎缩症（SMA） 此药物由Novartis Pharma AG/ 诺华（中国）生物医学研究有限公司/ Novartis Gene Therapies, Inc.生产并提出实验申请，[实验的目的] 这是一项III期、多中心、单次给药（1.2x10^14载体基因组）、随机化、假操作对照、双盲试验，目的是评估鞘内（IT）注射OAV101在≥2岁至<18岁的携带SMN1双等位基因致病突变和2-4个SMN2拷贝的初治、能独坐但无法行走的2型SMA患者中的安全性、耐受性和疗效。
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【招募已完成】OAV101注射液免费招募（年龄 ≥ 2岁至 < 18岁、初治的2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中评价鞘内（IT）注射OAV101的疗效和安全性研究）
OAV101注射液的适应症是脊髓性肌萎缩症（SMA） 此药物由Novartis Pharma AG/ 诺华（中国）生物医学研究有限公司/ Novartis Gene Therapies, Inc.生产并提出实验申请，[实验的目的] 这是一项III期、多中心、单次给药（1.2x10^14载体基因组）、随机化、假操作对照、双盲试验，目的是评估鞘内（IT）注射OAV101在≥2岁至<18岁的携带SMN1双等位基因致病突变和2-4个SMN2拷贝的初治、能独坐但无法行走的2型SMA患者中的安全性、耐受性和疗效。
