IPN60130

IPN60130的适应症是进行性骨化性纤维发育不良。 此药物由Clementia Pharmaceuticals Inc/ 益普生（上海）医药科技有限公司/ Catalent Nottingham Limited/ IPSEN PharmSciences生产并提出实验申请，[实验的目的] 进行性骨化性纤维发育不良(FOP) 是一种极为罕见和严重的致残性遗传性疾病，特征为在本不应该出现骨组织的软组织如肌肉、肌腱和韧带等处形成异位骨化（HO），通常伴有疼痛性、反复性的软组织肿胀（急性发作）。异位骨骼形成是逐渐进展不可逆的，可以导致主要关节的僵直，严重影响活动功能，会导致严重病态和进行性残疾。 本研究主要目标是比较IPN60130单药治疗两种口服剂量方案与安慰剂组在成人和儿童FOP参试者中抑制新发HO容积方面的疗效。此外，一项成像子研究将研究 [18F]NaF PET-CT 用于评估HO病变的效用。成人和≥15岁的较大儿童参试者可以参与这项子研究。