Ataluren口服混悬液颗粒125mg

Ataluren口服混悬液颗粒125mg的适应症是无义突变型杜氏肌营养不良症 此药物由PTC Therapeutics, Inc./ Frosst Ibérica, S.A./ 杭州泰格医药科技股份有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 本研究的主要目的是通过六分钟步行试验（6MWT）评估确定Ataluren 对行走和耐力的影响。本研究的次要目的为，通过计时功能测试评估确定Ataluren 对行走和爆发式活动的影响；通过北极星移动评价量表（NSAA）评估确定Ataluren 对下肢肌肉功能的影 响；评价Ataluren 的安全性特征。